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Traitement par facteur de remplacement


2.1    Introduction
La prestation d’un traitement efficace et sécuritaire par facteur de remplacement pour les troubles héréditaires de la coagulation* se fonde sur ces critères :

1.    qualité optimale
2.    quantité optimale
3.    accès universel
4.    perfusion à domicile
5.    système efficace de rappel et de notification des receveurs.

* Les troubles héréditaires de la coagulation incluent les affections suivantes : l’hémophilie A et B, les autres déficits en facteur (facteurs I, II, V, V et VIII, VII, X, XI, XIII), la maladie de von Willebrand et les troubles plaquettaires (p. ex., thrombasthénie de Glanzmann).
L’objectif ultime d’un traitement efficace par facteur de remplacement pour les troubles de la coagulation est de fournir en quantité optimale les produits les plus sécuritaires et les plus efficaces sur la base des plus récentes connaissances médicales et technologiques, afin de permettre aux personnes atteintes de mener des vies bien remplies et productives. La Société canadienne de l’hémophilie a pour mission de veiller à ce que les produits nécessaires pour obtenir une telle qualité de traitement soient fournis en respectant la notion de traitement complet accessible à tous les Canadiens.


2.2    Qualité optimale
Les facteurs de remplacement doivent répondre aux critères de qualité optimale définis par les normes relatives à trois domaines : innocuité, valeur thérapeutique et choix de produits.

2.2.1    Innocuité
a)    Les produits doivent être libres de tout agent ou contaminant pathogène.

b)    Les produits doivent comporter le risque le plus faible possible de transmettre des agents ou des contaminants pathogènes inconnus.

c)    Tout en reconnaissant qu’il est impossible de garantir l’innocuité complète des produits sanguins, le système d’approvisionnement en  sang du Canada doit tout faire pour fournir des produits de facteur de remplacement qui respectent ou excèdent les normes internationales les plus élevées.

d)    Il faut disposer d’un système de retraçage allant du donneur jusqu’au receveur pour tous les produits de facteur de remplacement dérivés du plasma, qui renferment des dérivés du plasma ou dans la fabrication desquels entrent des dérivés du plasma.

e)    Il faut disposer d’un système efficace de signalement et d’évaluation des réactions indésirables.

f)    Il faut disposer d’un système efficace d’intervention d’urgence et de notification pour pouvoir rappeler tous les produits de facteur de remplacement à l’intérieur de délais pré-établis. (Voir 2.6, Système efficace de rappel et de notification des receveurs.)

g)    L’agence de réglementation, Santé Canada, doit disposer des ressources nécessaires, tant financières qu’humaines, pour surveiller efficacement les facteurs de remplacement approuvés, après leur mise en marché.

h)    La Société canadienne du sang et Héma-Québec doivent disposer de fonds de réserve suffisants pour leur permettre de réagir de manière autonome à toute situation d’urgence, sans avoir à obtenir d’autorisations préalables des ministères de la Santé.

i)    Tous les niveaux de sécurité (incluant actuellement la sélection des donneurs, les tests de dépistage de tous les contaminants connus sur chaque don, les tests effectués sur les pools de plasma, la purification, la filtration, l’inactivation virale au moyen des méthodes approuvées et les tests sur les produits finaux) doivent être en place, selon le cas.

j)    Il faut traiter tous les produits de facteur de remplacement dérivés du plasma au moyen de deux méthodes d’inactivation virale éprouvées (p. ex., nanofiltration, traitement par la chaleur ou solvant-détergent).

k)    Selon le cas, il faut offrir la vaccination aux personnes exposées à un risque d’infection virale à diffusion hématogène.

l)    Il faut concevoir des protocoles de traitement pour tous les types de facteur de remplacement afin d’utiliser ces précieuses ressources conformément aux connaissances scientifiques les plus à jour.

2.2.2    Valeur thérapeutique
a)    Les produits de facteur de remplacement doivent provoquer l’hémostase (l’arrêt des saignements) à l’intérieur de délais appropriés.

b)    Les produits ne doivent pas comporter un risque accru à l’égard de la formation d’inhibiteurs.

c)    Les produits ne doivent pas exercer d’effet négatif sur la fonction immunitaire.

d)    La prophylaxie à long terme (perfusions périodiques sur une base permanente pour prévenir les saignements), la prophylaxie à court terme (perfusions périodiques fournies sur une base temporaire, par exemple pendant trois à six mois, pour prévenir les saignements dans une articulation cible) et la prophylaxie occasionnelle (perfusion pour prévenir un saignement avant une intervention à haut risque, comme une intervention dentaire, une chirurgie ou autre intervention médicale, un voyage, etc.) doivent être offertes selon le cas.

e)    Il faut envisager l’élimination des protéines animales et humaines utilisées pour stabiliser les préparations finales ou comme éléments nutritifs des cultures cellulaires ou à toute autre étape de la fabrication, comme un objectif pour assurer la qualité des produits recombinants. Il faut évaluer cet objectif en tenant compte du dossier d’innocuité éprouvé des produits existants et de la nouvelle génération de produits à action prolongée qui reposent sur l’emploi de protéines humaines (p. ex., immunoglobulines, albumine) pour stabiliser les protéines de la coagulation.

2.2.3    Choix de produits

Un traitement de qualité suppose que le patient et son médecin ont la possibilité de choisir entre plusieurs produits celui qui répondra le mieux aux besoins personnels du patient.

a)    Ce sont le médecin et le patient (ou son tuteur) qui décident quel produit sera choisi.

b)    Il faut offrir un accès à une gamme de produits pour répondre aux besoins individuels des patients, ce qui comprend entre autres, maîtrise des saignements, prophylaxie et induction d’une immunotolérance.

c)    Tous les contrats d’approvisionnement à long terme ou autres engagements de longue durée de fonds provinciaux doivent inclure des clauses de pénalité en cas de non-respect des dispositions du contrat. Cela doit aussi inclure la possibilité de choisir les facteurs de remplacement les plus récents et les plus perfectionnés du fournisseur.

2.2.4    Renseignements sur les concentrés de facteurs de la coagulation pour les consommateurs
a)    Étant donné que le patient ou la personne chargée de ses soins sont libres au bout du compte d’accepter ou de refuser un quelconque traitement proposé, la SCH croit qu’ils doivent avoir accès à des renseignements complets sur les risques et les avantages des concentrés de facteurs de la coagulation et de leurs substituts, le cas échéant. La principale source de ce type d’information est le médecin prescripteur. Toutefois, la SCH doit aussi veiller à ce que les renseignements sur les concentrés de facteurs de la coagulation soient accessibles, exacts et impartiaux. (Voir politique distincte intitulée, A Framework for Community Education and Interaction with Companies in the Pharmaceutical Industry [Cadre de référence pour renseigner la communauté et interagir avec l’industrie pharmaceutique].)

b)    La SCH ne reproduira pas dans ses propres publications les documents publiés originalement par l’industrie pharmaceutique, mais exercera son contrôle journalistique.

c)    La promotion de concentrés de facteurs ou d’autres médicaments est acceptable dans certaines circonstances seulement, par exemple dans les kiosques de l’industrie clairement identifiés lors de réunions d’information de la SCH ou lors de présentations dans le cadre de colloques médicaux. Le cas échéant, toutes les sociétés pharmaceutiques présentes sur le marché canadien peuvent être invitées. Les renseignements offerts doivent être approuvés par le Conseil consultatif de publicité pharmaceutique et/ou par la Loi sur la protection et la promotion de la santé.

d)    La SCH n’acceptera aucune publicité pour des concentrés de facteurs ou d’autres médicaments dans ses publications. On peut inclure des noms de marque de concentrés de facteurs ou d’autres médicaments dans des publications à titre d’information. Le cas échéant, la mention doit être accompagnée d’un déni de responsabilité, par exemple, « Les noms de marques de produits thérapeutiques sont fournis à titre d’information seulement. Leur mention ne constitue pas un appui à l’endroit d’un produit ou d’une société en particulier ».

2.2.5    Surveillance suivant la mise en marché

a)    Pour faciliter la surveillance et la détection des maladies à diffusion hématogène après la mise en marché des produits, la Société canadienne de l’hémophilie soutient le Blood Borne Pathogens Surveillance Project (Projet de surveillance des agents pathogènes à diffusion hématogène) de l’Association canadienne des directeurs de cliniques d’hémophilie, hébergé par l’Université de l’Alberta; elle encourage les centres de traitement de l’hémophilie à y participer activement et incite les patients à fournir leur consentement éclairé pour le prélèvement de spécimens.

b)    Il faut procéder à des tests de dépistage des inhibiteurs tous les ans ou lorsqu’on soupçonne un traitement d’être inefficace.

c)    Lorsque les patients changent de marque de concentrés de facteurs de la coagulation, il faut les surveiller étroitement au cas où ils développeraient des inhibiteurs. Il faut recueillir et analyser les données à l’échelle nationale.


2.3    Approvisionnement optimal

Il faut veiller à un approvisionnement optimal en facteurs de remplacement pour atteindre l’objectif d’un traitement de qualité. L’approvisionnement optimal concerne quatre secteurs spécifiques.

a)    Il faut disposer de produits en quantité suffisante pour maîtriser les saignements, conformément aux lignes directrices relatives aux soins optimaux.

b)    Il faut disposer de produits en quantité suffisante pour répondre à tous les besoins prophylactiques.

c)    Il faut disposer de produits en quantité suffisante pour répondre à tous les besoins en termes d’induction de l’immunotolérance.

d)    Il faut pouvoir fournir les produits requis aux patients lorsqu’ils en ont besoin.


2.4    Accès universel
a)    Il faut considérer tous les facteurs de remplacement utilisés pour le traitement des troubles de la coagulation (dérivés du plasma, recombinants ou sous une autre forme éventuellement) comme des produits équivalents à des fins de remboursement par le système de soins de santé canadien.

b)    La thérapie génique, lorsque son utilisation sera approuvée, doit être envisagée comme équivalente au traitement par facteur de remplacement aux fins de remboursement par le système de soins de santé canadien.

c)    L’accès universel est un principe fondamental du système de collecte de sang auprès de donneurs bénévoles et à ce titre, il faut le protéger comme tout autre principe « inviolable ». Il est essentiel que tous les produits sanguins et leurs substituts, dérivés du plasma ou obtenus par bio-ingénierie, soient accessibles gratuitement pour tous ceux qui en ont besoin.

d)    Il faut fournir les traitements prophylactiques prescrits aux enfants et aux adultes sans coût additionnel.

e)    Il faut disposer de facteurs de remplacement recombinants pour les personnes qui souffrent de déficit en facteurs pour lesquels il existe de tels produits.

f)    Les patients ont la responsabilité de se renseigner sur l’utilisation efficace et circonspecte des facteurs de remplacement.

g)    On recommande de renseigner les médecins et les patients au sujet de l’importance de l’utilisation responsable de cette ressource précieuse afin de promouvoir une plus grande fidélité aux lignes directrices d’utilisation.


2.5    Perfusion à domicile
La perfusion à domicile est le mode de traitement privilégié. La capacité d’administrer un traitement à domicile ajoute considérablement à l’efficacité du traitement par facteur de remplacement, améliore la qualité de vie et réduit beaucoup les coûts des soins de santé liés aux hospitalisations et aux consultations dans les centres de traitement de l’hémophilie ou les cliniques ambulatoires.

a)    Il faut offrir les soins à domicile aux familles qui sont capables de maîtriser la technique de manière sécuritaire.

b)    Il faut emballer les produits de manière à assurer leur utilisation sécuritaire et simple à la maison. Les trousses doivent être faciles à ranger et à transporter.

c)    Il faut étiqueter les produits en y incluant les renseignements, les mises en garde et les instructions appropriés, rédigés dans un anglais et un français faciles à comprendre.

d)    Il faut apposer un code barre universel, une identification de la radiofréquence ou une éventuelle autre forme d’identification à des fins de contrôle des stocks et de suivi.

e)    Les produits doivent être offerts en flacons de tailles diverses pour répondre aux besoins individuels et éviter le gaspillage.

f)    Il faut joindre la documentation exacte sur l’utilisation des produits afin de justifier les taux actuels d’utilisation et s’assurer d’être en mesure de répondre aux besoins futurs et promouvoir la qualité optimale des auto-soins et des résultats.

i)    Il revient à la personne atteinte d’un trouble de la coagulation ou de la personne chargée de ses soins de fournir des données précises au sujet des traitements (nom du produit, numéro de lot, dose administrée, date de la perfusion, site du saignement et réactions indésirables) au médecin traitant sans retard.

ii)    La santé d’un patient ne devrait jamais être compromise, particulièrement en raison d’une pénurie de produit ou de la suspension des perfusions à domicile, uniquement parce qu’un patient a choisi de ne pas participer à la cueillette des données.

iii)    Les renseignements sur l’emploi des produits (« carnets de traitement ») actuellement consignés par chaque receveur de facteurs de remplacement doivent être systématiquement colligés pour documenter l’usage courant.

iv)    On appuie la création d’un registre confidentiel dans les cliniques sur l’utilisation des produits.

v)    Il faut faire des prévisions sur les besoins futurs pour s’assurer de la disponibilité des produits appropriés.

g)    La SCH appuie le concept de transmission électronique des données sur les traitements administrés à domicile. Tout système en ce sens devrait comporter les caractéristiques suivantes :

i)    les données nominales doivent être envoyées directement au centre de traitement de l’hémophilie;

ii)    les données anonymisées peuvent ensuite être envoyées au système CHARMS (Canadian Hemophilia Assessment and Resource Management System) et à des tierces parties;

iii)    le système doit être universel et accessible à tous;

iv)    l’accès et la transmission automatique des données doit se faire gratuitement pour le patient;

v)    les patients auront droit à une copie en temps réel sous forme électronique de toutes les données personnelles téléchargées vers l’amont au centre de traitement de l’hémophilie;

vi)    le système doit être adaptable aux nouvelles technologies de saisie des données.

h)    Les directeurs des centres de traitement de l’hémophilie reconnus doivent être responsables de retracer la distribution et l’utilisation de tous les facteurs de remplacement sur leurs territoires respectifs, même lorsque ces produits sont distribués directement par le système d’approvisionnement en sang ou par un autre hôpital. De plus, les gouvernements provinciaux doivent leur fournir les ressources pour le faire.


2.6    Système efficace de rappel et de notification des receveurs


2.6.1    Principes généraux
a)    En cas de rappel, de retrait ou de mise en quarantaine de sang ou de produits sanguins, le système d'approvisionnement en sang du Canada doit pouvoir récupérer 100 % de ces produits à l’intérieur d’un délai raisonnable, peu importe que les produits se trouvent chez des distributeurs, dans les hôpitaux ou au domicile des receveurs.

b)    En cas de rappel, de retrait ou de mise en quarantaine de sang ou de produits sanguins, le système d'approvisionnement en sang du Canada doit pouvoir aviser 100 % des receveurs qui ont déjà été traités au moyen des produits concernés.

c)    Tous les intervenants du système d'approvisionnement en sang du Canada ont un rôle à jouer dans un processus efficace de rappel-notification :
- le fabricant doit informer Santé Canada et les distributeurs sans délai et fournir des renseignements exacts sur les raisons du rappel, à mesure qu’elles sont dévoilées;
- Santé Canada doit superviser le processus de rappel/retrait/mise en quarantaine, prendre les décisions qui s’imposent et veiller à l’application prompte des mesures nécessaires;
- la SCS et Héma-Québec doivent aviser tous les dépositaires (hôpitaux, banques de sang, médecins, cliniques, centres de traitement de l’hémophilie…) des produits qui ont été rappelés, retirés ou mis en quarantaine en précisant la raison;
- les ministères de la Santé doivent veiller à l’existence de systèmes d’information pour une tenue de dossiers précise qui permettra de retracer toutes les transfusions de sang ou de produits sanguins jusqu’à l’utilisateur final, le patient;
- les hôpitaux, les comités de transfusion sanguine, les banques de sang et finalement, les médecins, doivent notifier leurs patients en cas de rappel/retrait/mise en quarantaine;
- les groupes de patients (p. ex., la SCH) doivent utiliser leurs ressources pour renseigner leurs membres au sujet des produits sanguins et du processus de rappel/retrait/mise en quarantaine.

2.6.2    Facteurs de remplacement
a)    Les directeurs des centres de traitement de l’hémophilie au Canada, regroupés au sein de l’Association canadienne des directeurs des cliniques d’hémophilie (AHCDC), doivent être mandatés pour retracer l’utilisation des concentrés de facteurs de la coagulation (facteurs I, II, VII, VIII, IX, X, XI, XIII et facteur de von Willebrand). En cas de rappel/retrait/mise en quarantaine, ils ont la responsabilité d’informer les patients inscrits à leurs cliniques respectives et de récupérer les produits.

b)    Les personnes qui présentent des déficits en facteurs de la coagulation (facteurs I, II, V, VII, VIII, IX, X, XI, XIII et facteur de Von Willebrand) sont encouragées à s’inscrire à l’un des centres de traitement de l’hémophilie du Canada.

c)    Par l’entremise d’une entente avec les ministères de la Santé, la SCS et Héma-Québec, de même que l’AHCDC, les médecins qui soignent des patients souffrant de déficit en facteurs de la coagulation qui ne sont pas inscrits dans l’un des centres de traitements de l’hémophilie reconnus, doivent envoyer les détails concernant les ordonnances (produit, quantité, numéro de lot, renseignements codés sur les patients) dans un centre de traitement de l’hémophilie à des fins de notification en cas de rappel/retrait/mise en quarantaine.

d)    Quand un médecin prescrit des concentrés de facteurs de la coagulation dans un centre de traitement de l’hémophilie, mais que les produits sont livrés par la SCS/Héma-Québec, ou une tierce partie, il faut envoyer les renseignements détaillés (produit, quantité, numéro de lot, renseignements sur le patient) au centre de traitement de l’hémophilie du patient.

e)    Les fabricants, distributeurs et, au besoin, Santé Canada, doivent fournir au centre de traitement de l’hémophilie sans délai des renseignements exacts sur les rappels/retraits et mises en quarantaine, y compris leurs motifs.

f)    Les centres de traitement de l’hémophilie doivent disposer de ressources humaines et financières adéquates pour assurer un suivi approprié des concentrés de facteurs de la coagulation et procéder aux notifications nécessaires, le cas échéant.
 
2.6.3    Système de notification volontaire des patients par des tierces parties
a)    Le système de notification volontaire des patients par des tierces parties, qui de par sa nature ne peut pas joindre 100 % des receveurs des produits sanguins, doit être considéré au mieux comme une mesure d’appoint intéressante au système universel de rappel/notification essentiel au système d'approvisionnement en sang du Canada.

b)    La SCH croit que les renseignements accessibles par l’entremise d’un système de notification volontaire des patients par des tierces parties sur les rappels/retraits/mises en quarantaine doivent être fournis à la SCH, à l’AHCDC et au réseau des centres de traitement de l’hémophilie pour compléter les renseignements provenant de tierces parties.

c)    Aucun receveur de produits sanguins, et plus spécifiquement de concentrés de facteurs de la coagulation, ne devrait avoir à compter sur un système de notification volontaire des patients par une tierce partie pour être informé d’un rappel/retrait/mise en quarantaine.

d)    La décision de s’inscrire à un système de notification volontaire des patients par des tierces parties revient entièrement à chaque personne. La décision de ne pas s’y inscrire ne devrait en aucun cas compromettre le droit des personnes de recevoir en temps voulu les notifications de rappels/retraits/mises en quarantaine de la part du médecin.

e)    La création d’un système de notification volontaire des patients par des tierces parties ne doit en aucun cas restreindre la responsabilité ou la capacité des différents intervenants au système d'approvisionnement en sang du Canada de mettre en application un processus efficace de rappel-notification de tous les consommateurs.


2.7    Gratuité des autres agents hémostatiques

a)    Les gouvernements provinciaux doivent fournir des fonds aux centres de traitement de l’hémophilie pour veiller à ce que l’agent hémostatique desmopressine, sous toutes ses formes, et l’antifibrinolytique acide tranexamique, soient mis gratuitement à la disposition des patients qui en ont besoin.

b)    La desmopressine sous toutes ses formes et l’antifibrinolytique acide tranexamique doivent être inscrits sur les listes provinciales de médicaments.

c)    Il faut étendre à toutes les provinces les régimes d’assurance médicaments publics complets ou l’équivalent.