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Produits en développement

Jamais n’y a t-il eu autant de concentrés de facteurs de la coagulation en développement. Il y en a tellement, en fait, qu’il est devenu difficile d’en suivre le parcours. C’est pourquoi nous publions cinq tableaux, un sur les produits de facteur VIII et facteur de von Willebrand, un sur les produits de facteur IX, un troisième sur les produits contre les inhibiteurs, un sur les autres produits procoagulants et finalement un tableau pour la thérapie génique. Ces tableaux ont pour objectif d’aider les lecteurs à rester informés des progrès de chacun tout au long des travaux précliniques, des essais cliniques et du processus global qui doit mener, le cas échéant, à leur approbation par les instances de réglementation.

Nous avons recensé 28 nouveaux agents en cours d’élaboration ou sur le point de faire leur entrée sur le marché, dix pour l’hémophilie A et la maladie de von Willebrand, cinq pour l’hémophilie B, quatre agents de contournement pour les patients porteurs d’inhibiteurs, trois autres produits procoagulants et six thérapies géniques. Bien que certains produits soient encore au stade préclinique de la recherche (études sur des souris ou d’autres animaux), d’autres font l’objet, ou ont terminé, des essais de phase III chez des patients, soit le dernier stade avant la soumission des demandes de mise en marché.

Santé Canada a récemment approuvé six de ces produits : AlprolixMC, un facteur IX doté d’une demi-vie prolongée, fabriqué par Biogen Idec (mars 2014); EloctateMD, un facteur VIII doté d’une demi-vie prolongée, fabriqué par Biogen Idec (août 2014); RixubisMC, un facteur IX doté d’une demi-vie normale, fabriqué par Baxalta (septembre 2014); NuwiqMD, un produit de FVIII recombinant fabriqué à partir d’une lignée cellulaire humaine, par Octapharma (novembre 2014); ZonovateMD, un facteur VIII doté d’une demi-vie normale, fabriqué par Novo Nordisk (janvier 2015); et KovaltryMC, un facteur VIII doté d’une demi-vie normale fabriqué par Bayer (janvier 2016).


Produits avec une demi-vie prolongée
La mise au point de produits avec une demi-vie prolongée pourrait s’avérer être la première amélioration majeure dans le traitement de l’hémophilie depuis la mise au point de concentrés soumis aux traitements d’inactivation virale et l’avènement de la prophylaxie vers la fin des années 1980. Encore faut-il en confirmer les bienfaits dans le cadre d’essais cliniques et suite à la mise en marché, mais il se peut qu’on arrive à multiplier la demi-vie du facteur IX par trois, celle du facteur VIII par un et demi et celle du facteur VIIa recombinant par huit. Cela aurait pour effet de réduire la fréquence des perfusions, un réel progrès sur le plan logistique, ou de faire augmenter les taux plasmatiques de l’agent à la fin de l’intervalle posologique (creux plasmatique), une réelle avancée thérapeutique. À l’heure actuelle, la prophylaxie vise à maintenir un taux de facteur d’au moins 1 % en tout temps. Les médecins et les patients devraient-ils se contenter de ce 1 % ou est-il souhaitable d’assurer un taux plus élevé à la fin de l’intervalle posologique pour prévenir les saignements?

Des produits plus puissants/Mécanismes d'action novateurs
Certains produits à l’étude sont conçus pour être plus puissants et plus efficaces à enrayer les saignements ou reposent sur des mécanismes d’action entièrement novateurs. Cela revêt une importance cruciale pour les patients porteurs d’inhibiteurs chez qui les traitements actuels sont loin d’être aussi efficaces que les traitements prophylactiques pour les patients qui souffrent d’hémophilie A et d’hémophilie B sans inhibiteurs.

Diversification de l’offre des entreprises
Les produits à l’étude contribuent à diversifier l’offre des entreprises, de sorte qu’elles peuvent mettre en marché des produits destinés aux trois principaux segments concernés, soit l’hémophilie A, l’hémophilie B et les inhibiteurs, et non à un ou deux seulement de ces segments, comme c’est encore le cas aujourd’hui. Cela permet d’augmenter l’approvisionnement et d’accroître la concurrence à l’échelle mondiale. Dans un marché qui croît de 8 % par année, il s’agit d’une bonne nouvelle.

Ces produits ne franchiront pas tous l’ensemble des étapes nécessaires pour arriver sur le marché, mais beaucoup sont prometteurs. Nous mettrons assidûment ces tableaux à jour. Nous vous invitons à revenir consulter cette page de façon régulière pour en suivre l’évolution.

On peut obtenir plus de renseignements sur ces essais cliniques sur le site web des National Institutes of Health des États-Unis. Se rendre à l’adresse : www.clinicaltrials.gov et taper « hemophilia » dans la boîte de recherche.


Études cliniques


PRODUITS EN DÉVELOPPEMENT

Facteur VIII et FVW

Facteur IX

Inhibiteurs

Autres produits procoagulants

Thérapie génique