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Les traitements recommandés pour les hommes et pour les femmes

Quelles sont les options thérapeutiques pour la maladie de von Willebrand de type 1?


LA DESMOPRESSINE


La desmopressine est un médicament de synthèse qui est une copie d'une hormone naturelle. Elle agit en libérant le FVW emmagasiné dans la paroi des vaisseaux sanguins. Le sang n'entre pas dans la fabrication de la desmopressine.

La desmopressine est le traitement préféré contre la maladie de von Willebrand de type 1 et elle s'administre de trois façons différentes.

• On peut l'injecter dans une veine. Le plus souvent, la marque de commerce de ce type de desmopressine est DDAVP, Octostim ou Stimate.

• On peut l’injecter par voie sous-cutanée (sous la peau). Le nom de marque de commerce de ce type de desmopressine est aussi DDAVP, Octostim ou Stimate.

• On peut l’administrer sous forme de vaporisateur nasal. La marque de commerce du vaporisateur nasal est souvent Octostim ou Stimate.

La desmopressine agit chez plusieurs personnes atteintes de la maladie de von Willebrand de type 1. Par contre, chacun y répond à sa façon. C'est pourquoi le médecin doit d'abord effectuer des tests pour vérifier la réponse du patient au médicament. Idéalement, les tests sont effectués avant que l'on ait besoin du médicament de façon urgente, par exemple, avant une chirurgie.

Étant donné que la desmopressine agit en libérant le FVW emmagasiné dans l'organisme, il ne faut pas la prendre à intervalles rapprochés. Il faut laisser suffisamment de temps s'écouler, habituellement 24 heures, entre les doses de desmopressine pour permettre à l'organisme de refaire ses réserves.

D’autre part, en cas de chirurgie majeure, la desmopressine seule ne suffira peut-être pas à maîtriser les saignements. Le cas échéant, la personne devra aussi recevoir un concentré de FVW et de facteur VIII (Voir LE CONCENTRÉ DE FACTEUR VIII/FWV.)

La desmopressine exerce parfois de légers effets secondaires, Tels :

• rougeurs au visage
• maux de tête mineurs
• nausées et crampes abdominales

La desmopressine est un antidiurétique, c'est-à-dire qu'elle favorise la rétention d'eau par l'organisme. C'est pourquoi les médecins recommandent aux gens qui sont traités à la desmopressine de boire juste ce qu’il faut pour étancher leur soif.

Dans de très rares cas, la desmopressine peut entraîner des effets secondaires plus graves. Si la personne présente des maux de tête très intenses ou si elle est toujours incapable d'uriner 24 heures après avoir pris la desmopressine, elle devrait se rendre au centre de traitement complet de l’hémophilie et des troubles hémorragiques ou au service des urgences pour y recevoir de l'aide. Chez les nourrissons, la surcharge liquidienne causée par la desmopressine peut provoquer des convulsions.

Chez les gens âgés et chez les cardiaques, la desmopressine peut également entraîner des effets secondaires graves et elle n'est pas toujours recommandée.

CYKLOKAPRON ET AMICAR

Le Cyklokapron (acide tranéxamique) et l'Amicar (acide aminocaproïque) sont des médicaments qui aident à maintenir le caillot en place une fois qu'il est formé. Ils agissent en bloquant l'activité d'une enzyme appelée plasmine, chargée de dissoudre les caillots sanguins.

Ils ne contribuent pas à former le caillot. Cela signifie qu'on ne peut pas les utiliser à la place de la desmopressine ou du concentré de facteur VIII/FVW.

Ils peuvent être utilisés pour maintenir le caillot en place dans les muqueuses, par exemple :

• dans de la bouche
• dans le nez
• dans l’intestin
• dans l'utérus (la matrice).

Le Cyklokapron et l'Amicar se sont révélés très utiles pour les gens qui souffrent de la maladie de von Willebrand. Ils sont employés :

• avant des traitements de dentisterie
• lorsqu'une personne présente un saignement à la bouche, au nez ou un saignement intestinal mineur
• chez les femmes dont les règles sont abondantes et prolongées

Le Cyklokapron est offert sous forme de comprimés. L'Amicar est offert sous forme de comprimés, sous forme liquide et sous forme injectable. Ils occasionnent parfois des effets secondaires bénins, tels :

• maux de cœur (nausées)
• fatigue ou somnolence
• étourdissements
• diarrhée
• douleurs abdominales

Ces effets secondaires bénins disparaissent lorsque :

• la personne cesse de prendre les médicaments
• le médecin réduit la posologie des médicaments

Une personne qui présente un saignement urinaire (présence de sang dans l'urine) ne doit pas prendre ces médicaments.

COLLE DE FIBRINE

Durant le processus de la coagulation, le caillot final est fait de fibrine. Un produit, connu sous le nom de colle de fibrine, ou colle biologique, est extrait du sang et utilisé pour la fabrication d'un agent coagulant naturel. On peut l'appliquer directement au siège du saignement. Elle est particulièrement utile lors d’extractions dentaires et de chirurgies. Au cours d'une période de deux à quatre semaines, à mesure que la cicatrisation se poursuit, la fibrine est absorbée par l'organisme.

Quelles sont les options thérapeutiques pour la maladie de von Willebrand de type 2 et de type 3?


LE CONCENTRÉ DE FACTEUR VIII/FVW

Le concentré de facteur VIII/FVW est le traitement privilégié

• pour la maladie de von Willebrand de type 3
• pour la plupart des formes de maladie de von Willebrand de type 2
• en cas d'hémorragie grave ou de chirurgie majeure, dans tous les types de maladie de von Willebrand

Ce concentré remplace le FVW manquant dans le sang suffisamment longtemps pour que la coagulation se fasse.

Le concentré de facteur VIII/FVW est fait à partir d’échantillons de plasma humain regroupés (pool plasmatique). Le plasma est un liquide jaune pâle qui fait partie du sang. On fractionne le plasma pour en extraire le facteur VIII et le FVW. Cela signifie que les différentes composantes du sang ont été séparées l'une de l'autre pour que chaque personne ne reçoive que l'élément dont elle a besoin.

Le plasma utilisé pour fabriquer le concentré de facteur VIII/FVW est soumis à des tests de dépistage des virus transmis par le sang, comme le VIH et le virus de l'hépatite B et de l'hépatite C. Dès qu'un échantillon de plasma renferme ces virus, il est éliminé. On traite ensuite tout produit fabriqué à partir du plasma restant pour détruire les virus qui pourraient y être encore présents. Les concentrés de facteurs utilisés de nos jours ont une excellente feuille de route sur le plan de l'innocuité.

Humate P et Wilate sont les marques de commerce les plus souvent utilisées au Canada.

On injecte le concentré de facteur VIII/FVW par voie intraveineuse, à la clinique, au cabinet médical ou au service des urgences. Par contre, beaucoup de gens apprennent comment s'administrer eux-mêmes leurs injections. (Voir Qu'est-ce que l'autoperfusion à domicile? )

Les autres concentrés de facteur VIII, comme le facteur VIII recombinant, ne renferment pas de FVW. Ils ne sont donc d'aucune utilité pour traiter la maladie de von Willebrand.


LE CYKLOKAPRON ET L'AMICAR

Les saignements des muqueuses peuvent parfois être traités à l'aide de fibrine, de Cyklokapron ou d'Amicar. (Voir Quelles sont les options thérapeutiques pour la maladie de von Willebrand de type 1?)

LA DESMOPRESSINE

En général, on ne recommande pas souvent la desmopressine pour le traitement de la maladie de von Willebrand de type 2. Dans la plupart des formes de la maladie de von Willebrand de type 2, le FVW ne fonctionne pas adéquatement. Étant donné que la desmopressine agit en libérant le FVW emmagasiné, elle ne réussirait qu'à libérer en plus grande quantité une protéine inefficace.

Dans la maladie de von Willebrand de type 2B, la desmopressine pourrait aggraver l'adhésion plaquettaire davantage. Cela réduirait la numération plaquettaire, pourrait causer la formation de caillots dangereux dans la circulation sanguine et rendre la consolidation du caillot à l'endroit désiré encore plus difficile.

Par contre, certaines personnes atteintes de la maladie de von Willebrand de type 2A répondent bien à la desmopressine. Il est recommandé de procéder à un test à la desmopressine au moment du diagnostic pour mesurer la réponse de la personne à ce type de traitement.

La desmopressine n'est pas non plus recommandée dans le traitement de la maladie de von Willebrand de type 3. Avec ce type de maladie de von Willebrand, les réserves de FVW sont très basses dans la paroi des vaisseaux sanguins, de sorte que la desmopressine ne réussirait pas à libérer le FVW emmagasiné.

Les options thérapeutiques pour une personne atteinte de la maladie de von Willebrand

TYPETRAITEMENT PRÉFÉRÉ
SOLUTION DE RECHANGE
Type 1DesmopressineConcentré de facteur VIII/FVW
Type 2A
Desmopressine, si la personne y répond
Concentré de facteur VIII/FVW
Type 2B
Concentré de facteur VIII/FVW

Type 3
Concentré de facteur VIII/FVW

REMARQUE : Les contraceptifs oraux, les autres traitements hormonaux et les antifibrinolytiques peuvent également être utiles dans certains cas chez des femmes qui présentent de la ménorragie.