Le Programme SCH/Pfizer Aujourd’hui les soins, la guérison pour demain

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Le Programme SCH/Pfizer Aujourd’hui les soins, la guérison pour demain2018-11-28T21:46:21+00:00

Le programme de recherche de la SCH/Pfizer Aujourd’hui les soins, la guérison pour demain a été mis sur pied en 2000 en collaboration avec Wyeth Canada, maintenant Pfizer. Pfizer Canada s’efforce d’aider quotidiennement la population canadienne à mener une vie saine et équilibrée. À cet effet, ils s’emploient à découvrir et à mettre au point des médicaments novateurs. En tant que société pharmaceutique, Pfizer Canada se consacre à améliorer la santé des collectivités et à inciter la population canadienne à faire quotidiennement des choix plus sains. Chez Pfizer Canada, ils croient que pour être vraiment en santé, il faut plus que des médicaments.

Ce programme permet aux chercheurs canadiens de mener des projets de recherche sur divers aspects médicaux et psychosociaux des troubles de la coagulation sanguine. Des bourses sont accordées pour des projets de recherche clinique, y compris l’évaluation des résultats, dans des domaines susceptibles d’améliorer la qualité de vie des personnes atteintes d’hémophilie, de la maladie de von Willebrand ou de toute autre maladie de la coagulation sanguine, et des personnes souffrant de troubles connexes comme l’infection au VIH ou l’hépatite C, ainsi que les porteurs de toute autre maladie héréditaire de la coagulation sanguine.

Pour l’année de subvention 2019-2020, des sujets de recherche ont été ciblés, et on encourage les chercheurs à soumettre, dans la mesure du possible, des propositions liées à ces sujets. Bien que le comité de révision va continuer de sélectionner les projets les plus prometteurs et pertinents, une préférence sera accordée aux projets liés aux sujets ci-dessous sans toutefois s’y limiter.

2019-2020 – les SUJETS D’INTÉRÊT comprennent, sans s’y limiter :

• Hémophilie A ou B

1. Recherche sur l’épidémiologie / le fardeau de la maladie / la recherche évaluative
2. Traitement adapté/personnalisé de l’hémophilie (p. ex., traitement de prophylaxie, pharmacocinétique, observance thérapeutique et autres facteurs)
3. Rôle du facteur IX non circulant et extravasculaire dans l’hémostase
4. Hémophilie légère : histoire naturelle, résultats cliniques, utilisation et coûts des soins de santé, qualité de vie et surveillance des articulations
5. Nouvelles considérations pour la prise en charge des populations particulières : adolescents, porteurs et personnes âgées
6. Données d’observation de la « vraie vie » sur l’utilisation des facteurs de remplacement et rapport coût-efficacité

• Surveillance clinique du traitement de l’hémophilie

1. Inhibiteurs, prise en charge des inhibiteurs (p. ex., immunotolérance) et immunogénicité
2. Expérience des substitution de produit : justification pour une substitution et surveillance clinique
3. Résultats articulaires et rôle de l’échographie au point d’intervention dans la prise en charge de l’hémophilie

• Recherche fondamentale sur la thérapie génique dans l’hémophilie

1. Recherche fondamentale, tropisme, efficience de la transduction et tolérabilité du virus adéno-associé (VAA)
2. Épidémiologie de la séropositivité aux VAA
3. Évaluation des titres d’anticorps anti-VAA, réduction et immunotolérance
4. Rôle de l’immunosuppression dans la prise en charge de la transaminite

• Recherche fondamentale sur l’inhibiteur de la voie du facteur tissulaire (TFPI) et les anticorps monoclonaux anti-TFPI

1. Régulation de la coagulation
2. Biologie fondamentale des interactions entre TFPI et protéine C, ATIII et protéine S
3. Échange de signaux entre les régulateurs qui interagissent avec les TFPI (p. ex., la protéine S est un cofacteur pour la protéine C et le TFPI)
4. Rôle de différents réservoirs de TFPI dans la régulation de la coagulation
5. Pharmacologie résultant de traitements concomitants (particulièrement les antifibrinolytiques) ajoutés aux anti-TFPI

• Traitement antifibrinolytique

Des subventions seront accordées à des chercheurs  jusqu’à concurrence de 75 000 $ par année, pour un maximum de 150 000 $ qui pourra être réparti sur deux ou trois ans. Par ailleurs, l’allocation de la subvention pour la deuxième année est sujette à une évaluation d’un rapport intérimaire obligatoire qui démontrera un réel progrès. La période de financement débutera le 1er avril 2019.

Vous pouvez accéder au formulaire de demande pour l’année de subvention 2019-20 et aussi prendre connaissance des critères d’admission et des conditions générales en visitant les sections ci bas. Date limite pour soumettre une demande: LE CONCOURS EST MAINTENANT TERMINÉ.

Fonds disponibles pour soutenir la recherche clinique et notamment l’évaluation des résultats

La Société canadienne de l’hémophilie, en collaboration avec Pfizer Canada (anciennement Wyeth), a établi le Programme de recherche « Aujourd’hui les soins, la guérison pour demain » pour soutenir la recherche clinique, notamment l’évaluation des résultats, en vue d’améliorer la qualité de vie des personnes atteintes d’hémophilie ou de toute autre maladie affectant la coagulation sanguine.

Critères d’admissibilité

Les candidats doivent être citoyens canadiens ou résidents permanents et être affiliés à une université canadienne ou à un organisme de soins de santé à but non lucratif. Les subventions sont accordées pour des projets de recherche clinique, notamment l’évaluation des résultats dans des domaines susceptibles d’améliorer la qualité de vie:

  • des personnes atteintes d’hémophilie
  • des personnes souffrant de la maladie de von Willebrand ou de toute autre maladie affectant la coagulation sanguine
  • des personnes souffrant de troubles connexes comme l’immunodéficience (VIH) et l’hépatite C
  • des porteurs de toute autre maladie affectant la coagulation sanguine

Pour l’année de subvention 2019-2020, des sujets de recherche ont été ciblés, et on encourage les chercheurs à soumettre, dans la mesure du possible, des propositions liées à ces sujets. Bien que le comité de révision continue de sélectionner les projets les plus prometteurs et pertinents, une préférence sera accordée aux projets liés aux sujets ci-dessous sans toutefois s’y limiter. 

2019-2020 – les SUJETS D’INTÉRÊT comprennent, sans s’y limiter :

• Hémophilie A ou B

1. Recherche sur l’épidémiologie / le fardeau de la maladie / la recherche évaluative
2. Traitement adapté/personnalisé de l’hémophilie (p. ex., traitement de prophylaxie, pharmacocinétique, observance thérapeutique et autres facteurs)
3. Rôle du facteur IX non circulant et extravasculaire dans l’hémostase
4. Hémophilie légère : histoire naturelle, résultats cliniques, utilisation et coûts des soins de santé, qualité de vie et surveillance des articulations
5. Nouvelles considérations pour la prise en charge des populations particulières : adolescents, porteurs et personnes âgées
6. Données d’observation de la « vraie vie » sur l’utilisation des facteurs de remplacement et rapport coût-efficacité

• Surveillance clinique du traitement de l’hémophilie

1. Inhibiteurs, prise en charge des inhibiteurs (p. ex., immunotolérance) et immunogénicité
2. Expérience des substitution de produit : justification pour une substitution et surveillance clinique
3. Résultats articulaires et rôle de l’échographie au point d’intervention dans la prise en charge de l’hémophilie

• Recherche fondamentale sur la thérapie génique dans l’hémophilie

1. Recherche fondamentale, tropisme, efficience de la transduction et tolérabilité du virus adéno-associé (VAA)
2. Épidémiologie de la séropositivité aux VAA
3. Évaluation des titres d’anticorps anti-VAA, réduction et immunotolérance
4. Rôle de l’immunosuppression dans la prise en charge de la transaminite

• Recherche fondamentale sur l’inhibiteur de la voie du facteur tissulaire (TFPI) et les anticorps monoclonaux anti-TFPI

1. Régulation de la coagulation
2. Biologie fondamentale des interactions entre TFPI et protéine C, ATIII et protéine S
3. Échange de signaux entre les régulateurs qui interagissent avec les TFPI (p. ex., la protéine S est un cofacteur pour la protéine C et le TFPI)
4. Rôle de différents réservoirs de TFPI dans la régulation de la coagulation
5. Pharmacologie résultant de traitements concomitants (particulièrement les antifibrinolytiques) ajoutés aux anti-TFPI

• Traitement antifibrinolytique

Choix du lieu de recherche

Des chercheurs canadiens affiliés à des universités canadiennes et à des organismes de soins de santé à but non lucratif mèneront les recherches au Canada.

Montant et durée de la subvention

Des subventions seront accordées à des chercheurs  jusqu’à concurrence de 75 000 $ par année, pour un maximum de 150 000 $ qui pourra être réparti sur deux ou trois ans. Par ailleurs, l’allocation de la subvention pour la deuxième année est sujette à une évaluation d’un rapport intérimaire obligatoire qui démontrera un réel progrès. La période de financement débutera le 1er avril 2019.

Les fonds seront payés annuellement en deux versements.


Formulaire de demande de bourse et conditions générales

Les demandes dûment remplies électroniquement doivent être envoyées par courriel à la Société canadienne de l’hémophilie et, une (1) copie originale, incluant les signatures, doit être envoyée au bureau national de la Société canadienne de l’hémophilie :

301-666, rue Sherbrooke Ouest, Montréal (Québec)  H3A 1E7

Pour accéder aux conditions générales et au formulaire de demande de bourse, veuillez visiter les pages suivantes :
Conditions générales
Formulaire de demande de bourse

Échéancier

Vous devez nous faire parvenir votre demande complète ainsi que tous les documents appuyant votre demande au plus tard le 15 novembre 2018. Si la SCH reçoit votre demande après la date limite mais que le cachet de la poste est en date ou avant la date limite, alors votre demande sera considérée comme ayant été reçue dans le délai prescrit.  Les noms des récipiendaires des bourses seront annoncés d’ici mars 2019.

Évaluation des candidatures

Les demandes reçues seront évaluées par un comité d’examen par les pairs indépendant composé de professionnels canadiens de la santé et une personne représentant les patients. Ce comité évaluera chaque demande et recommandera par ordre d’importance quelles demandes méritent d’être subventionnées.  Les décisions finales quant à l’octroi des bourses seront prises par le Conseil d’administration de la SCH. Toute demande d’appel sera rejetée.

1. Conditions générales

1.1 Formulaires de demande
Pour accéder au formulaire de demande, veuillez cliquer sur le lien suivant : Formulaire de demande

Les demandes dûment remplies électroniquement doivent être envoyées par courriel à la Société canadienne de l’hémophilie et, une (1) copie originale, incluant les signatures, doit être envoyée au bureau national de la Société canadienne de l’hémophilie : 301-666, rue Sherbrooke Ouest, Montréal (Québec), H3A 1E7

1.2 Date limite de demande 

Les demandes dûment remplies ainsi que tous les documents appuyant votre demande doivent être envoyés au bureau national de la Société canadienne de l’hémophilie, et ce, avant le 15 novembre 2018. Si la SCH reçoit votre demande après la date limite mais que le cachet de la poste est en date ou avant la date limite, alors votre demande sera considérée comme ayant été reçue dans le délai prescrit. Les noms des récipiendaires des bourses seront annoncés d’ici mars 2019. Les candidats qui soumettent une demande pour la première fois devraient demander les conseils d’un chercheur expérimenté pour la préparation de leur demande. Veuillez noter que la proposition de recherche (question #17 de la demande) ne doit pas excéder 5 000 mots, en ne comptant pas les références. Les copies de tirés à part des publications doivent seulement inclure les documents publiés récemment ou ceux qui ont été acceptés pour publication.

1.3 Durée et montant de la subvention 
Des subventions seront accordées à des chercheurs  jusqu’à concurrence de 75 000 $ par année, pour un maximum de 150 000 $ qui pourra être réparti sur deux ou trois ans. Par ailleurs, l’allocation de la subvention pour la deuxième année est sujette à une évaluation d’un rapport intérimaire obligatoire qui démontrera un réel progrès. La période de financement débutera le 1er avril de chaque année.

1.4 Versements de la subvention 
Deux versements par année sont normalement acheminés au directeur financier de l’institution désignée.

1.5 Rédaction des résumés de recherche
Dans le formulaire de demande, la Société canadienne de l’hémophilie exige une description d’environ 200 mots du projet de recherche, dactylographiée et rédigée en des termes simples pour qu’elle puisse les inclure dans ses publications si la demande est retenue.

1.6 Avis

Suite à l’évaluation des demandes, les candidats dont la demande est acceptée reçoivent un avis officiel les informant du type, de la durée et du montant de la subvention. Une copie de cet avis est envoyée au gestionnaire responsable de l’institution désignée.  Si vous acceptez la subvention de recherche, vous devez retourner une note d’acceptation dans les 15 jours suivant la réception de l’avis de la SCH sinon la subvention sera retirée. Un avis est également envoyé aux candidats dont la demande a été rejetée.

1.7 Plaintes
Un comité d’examen par les pairs évaluera chaque demande et recommandera par ordre d’importance quelles demandes méritent d’être subventionnées.  Les décisions finales quant à l’octroi des bourses seront prises par le Conseil d’administration de la SCH. Toute demande d’appel sera rejetée.

2. Modalités additionnelles relatives à l’attribution de la subvention et obligation des récipiendaires

2.1 Bilans des dépenses 
Un bilan de toutes les dépenses pour les subventions de recherche, signé par le récipiendaire et le chef des services financiers de chacune des institutions, doit être envoyé à la SCH deux mois au plus tard après l’échéance de la subvention. Afin d’éviter au chercheur un dédoublement de tâches, un bilan des dépenses produit par son institution sera accepté. En cas de manquement à l’obligation de fournir un bilan des dépenses, le chercheur pourrait être exclu des futurs concours de subventions de la SCH. Si un retard était à prévoir, le chercheur doit en informer la SCH.

2.2 Utilisation des subventions

L’utilisation de la subvention à des fins autres que celles mentionnées sur le formulaire de demande de subvention doivent d’abord être approuvées par la SCH.

2.3 Surplus 

La Société canadienne de l’hémophilie ne permet pas  de reporter à l’année suivante un surplus excédant 5 000 $. Cependant, la Société considérera les demandes écrites faites précédemment pour l’utilisation d’un surplus plus élevé.
2.4 Échéance de la subvention
Au terme de la période couverte par la subvention, tout surplus doit être retourné à la SCH.

2.5 Frais de déplacement 

La subvention peut servir à couvrir les frais de déplacement du récipiendaire dans le cadre de sa recherche (jusqu’à concurrence de 1 500 $ par année). Au besoin, le récipiendaire peut obtenir un supplément de 1 % de la valeur annuelle de la subvention.

2.6 Équipement

Toute pièce d’équipement obtenue grâce au fonds de la Société canadienne de l’hémophilie doit être conservée par l’institution désignée à la condition que, pour une période de 12 mois, au terme de la bourse, la SCH puisse transférer l’article à une autre institution. Une autorisation écrite de la SCH doit d’abord être obtenue avant le transfert de fonds ou d’équipement d’une institution à une autre.

2.7 Rapports intérimaire, final et sommaire 

Pour chaque année de subvention, le chercheur doit fournir un rapport intérimaire résumant les progrès à ce jour. Ce rapport obligatoire servira en outre à justifier la continuation du projet, à approuver le financement pour une deuxième année le cas échéant et, avec les explications requises, est nécessaire pour faire approuver toutes modifications au projet et/ou prolongation du projet.  Deux mois au plus tard après l’échéance de la subvention, la SCH exige un rapport final présentant les résultats du projet de recherche. En plus, la SCH demande au chercheur de fournir un sommaire dactylographié d’environ 250 mots en des termes simples décrivant les résultats de la recherche pour qu’elle puisse l’inclure dans ses publications et le présenter lors de symposiums médicaux ou scientifiques.En cas de manquement à ces obligations, le chercheur pourrait être exclu des futurs concours de subventions de la SCH. Si un retard était à prévoir, le chercheur doit en informer la SCH.

2 .8 Mention du soutien offert

La Société canadienne de l’hémophilie devra être avisée de toutes publications qui portent sur la recherche reliée à la subvention. Le soutien financier de la Société canadienne de l’hémophilie et de Pfizer Canada devrait être mentionné dans toutes les publications rédigées par les récipiendaires. Les chercheurs sont encouragés à publier, dans la mesure du possible, les résultats de leurs travaux de recherches lors des conférences sur l’hémophilie (p. ex. : Congrès de la Fédération mondiale de l’hémophilie, Rendez-Vous, etc.) même si les résultats sont préliminaires.
2.9 Droits de propriété
On doit faire part à la SCH de l’exploitation commerciale découlant des activités de recherche financées par la SCH. La SCH ne réclame pas de droits de propriété sur les inventions provenant des recherches qu’elle a subventionnées. Il incombe au chercheur subventionné de faire breveter, de concert avec son université ou son institut, les inventions et les développements obtenus grâce à la recherche appuyée par la SCH.

2.10 Coûts indirects / Frais généraux

Les fonds de subvention doivent aider à couvrir les frais directs d’un programme ou d’un projet de recherche. De son côté, l’établissement doit assumer les coûts indirects ou frais généraux, tels que les coûts des installations et des services de base, les dépenses liées à l’achat et à la réparation du matériel de bureau, les frais d’administration, les primes d’assurance pour l’appareillage et les véhicules de recherche, de même que les frais liés aux appareils de communication de base comme les téléphones et les télécopieurs. Les fonds doivent être utilisés d’une manière efficace et économique, et les dépenses doivent être essentielles à la recherche visée par la subvention.
Énoncé de position de la Coalition canadienne des organismes de bienfaisance en santé (CCOBS) sur les frais indirects de la recherche (14 mai 2007) : La politique de la Coalition canadienne des organismes bénévoles en santé (CCOBS) condamne le paiement, par les organismes bénévoles en santé, des frais indirects associés à la recherche qu’ils financent. Tous les membres de la CCOBS ont entériné le refus du règlement des frais indirects. Bien que la CCOBS reconnaisse la légitimité de ces dépenses, nous croyons que la responsabilité du financement de ces coûts incombe aux gouvernements et non aux donateurs.Bien que la Société canadienne de l’hémophilie ne soit pas membre de la CCOBS, elle soutient néanmoins la position que la responsabilité du financement des frais indirects associés à la recherche qu’elle finance incombe aux gouvernements et/ou aux institutions de recherche et non aux donateurs.

3. Éthique

3.1 Respect des lignes directrices en matière de recherche
Toute demande adressée à la Société canadienne de l’hémophilie pour l’obtention d’un soutien de recherche ou à titre personnel, constitue une garantie de la part des candidats et de leur institution de recherche à respecter toutes les exigences de la SCH, des Instituts de recherche en santé du Canada, Conseil de recherches en sciences humaines du Canada, Conseil de recherches en sciences naturelles et en génie du Canada et du Conseil canadien pour la protection des animaux et l’Énoncé de politique des trois Conseils : Éthique de la recherche avec des êtres humains, décembre 2010 (EPTC2). La SCH retiendra son financement tant et aussi longtemps que ces exigences ne seront pas respectées.Les formulaires requis, dûment remplis doivent être envoyés à la SCH dès que possible s’il s’agit d’une recherche effectuée sur des sujets humains, sur la thérapie génique de la cellule somatique, sur des animaux ou d’une recherche présentant des risques biologiques. La SCH retiendra son financement jusqu’à ce que le chercheur lui fournisse une preuve écrite à l’effet qu’il a obtenu l’approbation éthique requise de la part du Comité d’éthique pour la recherche. L’évaluation des demandes de financement des projets de recherche par le comité de révision pourra débuter avant même qu’une approbation par   le Comité d’éthique pour la recherche ait été transmise.

3.2 Recherche portant sur des sujets humains
Tout projet de recherche portant sur des sujets humains y compris la thérapie génique de la cellule somatique doit soumettre le formulaire approprié dûment rempli, approuvés par le Comité local d’éthique pour la recherche afin que ce dernier s’assure que le projet soit conforme aux lignes directrices du document EPTC2 du Conseil de recherches en sciences humaines du Canada, Conseil de recherches en sciences naturelles et en génie du Canada, Instituts de recherche en santé du Canada : Énoncé de politique des trois Conseils : Éthique de la recherche avec des êtres humains, décembre 2010. L’énoncé de politique des trois Conseils : Éthique de la recherche avec des êtres humains peut être consulté au lien suivant : www.ger.ethique.gc.ca/pdf/fra/eptc2/EPTC_2_FINALE_Web.pdf Il est de la responsabilité de l’investigateur principal de soumettre à Santé Canada les demandes d’essais cliniques pour une recherche portant sur un médicament pour usage humain sur des sujets humains. Les lignes directrices à savoir si une demande d’essais cliniques doit être faite ou non sont sur le site suivant :
www.hc-sc.gc.ca/dhp-mps/prodpharma/applic-demande/guide-ld/clini/cta-fra.php  Voir : Aperçu du processus de demandes d’essais cliniques. De plus, tous les récipiendaires qui prévoient poursuivre leur projet de recherche portant sur des sujets humains devront remplir le formulaire annuellement. La réception par la SCH de ce formulaire est exigée pour pouvoir continuer de recevoir les versements de la bourse accordée par la SCH et tout autre fonds pour l’année suivante.

3.3 Recherche sur la thérapie génique de la cellule somatique chez des sujets humains

Les lignes directrices de l’Énoncé de politique des trois Conseils : Éthique de la recherche avec des êtres humains, décembre 2010 doivent être respectées. Toute recherche en rapport à ce sujet doit être approuvée par le Comité d’éthique pour la recherche.

3.4 Utilisation des animaux d’expérimentation et les soins qui leur sont prodigués 
La SCH exige que tous les animaux d’expérience soient bien traités. Les installations destinées aux animaux et les soins qui sont prodigués à ces derniers doivent respecter les lignes directrices du Conseil canadien pour la protection des animaux (CCPA) contenues dans son ouvrage intitulé Manuel sur les soins et l’utilisation des animaux d’expérimentation (vol. 1, 1980, révisé en 1993; vol. 2, 1984) et publié par :

Le Conseil canadien pour la protection des animaux

1000 – 151, rue Slater, Ottawa (Ontario) Canada K1P 5H3

Toute proposition de recherche portant sur des animaux doit être accompagnée du formulaire prescrit rempli et approuvé par le Conseil canadien pour la protection des animaux (la composition du comité est présentée dans le guide du CCPA). Par ailleurs, tous les récipiendaires qui prévoient poursuivre leur recherche portant sur des animaux devront remplir le formulaire annuellement. La réception par la SCH de ce formulaire est exigée pour pouvoir continuer de recevoir les versements de la bourse accordée par la SCH et tout autre fonds pour l’année suivante.

3.5 Recherches présentant des risques biologiques
Les investigateurs qui s’engagent à effectuer des recherches portant sur des agents pathogènes pour les animaux et les humains ou sur des cellules animales doivent respecter la Norme canadienne sur la biosécurité (NCB), 2e édition, 2015, qui a été élaborée par l’Agence de la santé publique du Canada (ASPC) et l’Agence canadienne d’inspection des aliments (ACIA). Cette norme est utilisée par les chercheurs et le personnel de laboratoire qui manipulent, entreposent ou utilisent des agents pathogènes humains, des agents pathogènes d’animaux terrestres ou des toxines dans les établissements qui en possèdent.

Les candidats dont la proposition de recherche porte sur un des sujets mentionnés ci-dessus doivent remplir le ou les formulaires appropriés, obtenir l’approbation du Comité certifiant que le contenu de leur recherche ne va pas à l’encontre de la Norme canadienne sur la biosécurité (NCB). De plus, tous les candidats qui prévoient poursuivre leur recherche présentant des risques biologiques devront remplir le formulaire annuellement. La réception par la SCH de ce formulaire est exigée pour pouvoir continuer de recevoir les versements de la bourse accordée par la SCH et tout autre fonds pour l’année suivante.


Élimination du matériel nocif et radioactif 


3.6 Recherche utilisant des substances nocives

Les investigateurs doivent s’assurer que leur recherche réponde aux critères provinciaux en matière d’élimination des déchets chimiques. Les investigateurs doivent également veiller à ce que les assistants et le personnel de laboratoire soient informés des dangers inhérents au matériel requis pour la recherche. Ils doivent faire en sorte que le personnel reçoive des informations sur la manipulation et le contenu des substances dangereuses et que les mesures de protection soient conformes aux normes de santé et sécurité au travail en vigueur dans la province où la recherche est menée.

3.7 Recherche utilisant du matériel radioactif
Les candidats qui devront utiliser du matériel radioactif dans le cadre de leur recherche doivent connaître les normes de la Commission de contrôle de l’énergie atomique et doivent s’y conformer. Pour de plus amples renseignements, communiquez avec le :

Bureau d’information publique
Commission de contrôle de l’énergie atomique

C P 1046, Succursale ‘B’
270, rue Albert Ottawa (Ontario) Canada K1P 5S9
Tél. : (613) 995-5894 Téléc.: (613) 995-5086

Formulaire de demande de bourse Aujourd’hui les soins, la guérison pour demain.

Pour communiquer avec nous :
Société canadienne de l’hémophilie
chs@hemophilia.ca
1 800 668-2686

Programme CHiMPS: Prise en charge de l’hémophilie périnatale au Canada

Dr Paul Moorehead
Janeway Children’s Health and Rehabilitation Centre – St-Jean, Terre-Neuve
Deuxième année de subvention
Co-investigateurs:
Dre Victoria Price, IWK Health Centre – Halifax, NS
Dre Margaret Rand, Hospital for Sick Children – Toronto, ON
Dre Julie Emberley, Janeway Children’s Health and Rehabilitation Centre – St-Jean, TN
Dr Alfonso Iorio, Université McMaster – Hamilton, ON
Dr Tahani Ahmad, IWK Health Centre – Halifax, NS
Dr Leonard Minuk, Cancer Care Manitoba – Winnipeg, MB
Mad Sue Anne Hawes, IWK Health Centre – Halifax, NS
Mad Lisa Thibeault, Hôpital général de Kingston – Kingston, ON
Dr Anthony Chan, Université McMaster, Hamilton, ON
Mad Aidan Thomas, IWK Health Centre – Halifax, NS
Dre Heather Scott, IWK Health Centre – Halifax, NS
Dr Manohar Shroff, Université de Toronto – Toronto, ON

La grossesse, l’accouchement et la période périnatale exposent les bébés atteints d’hémophilie et d’autres troubles de la coagulation et leurs mères qui sont parfois aussi atteintes de troubles de la coagulation à un risque de problèmes hémorragiques significatifs. Malgré ce risque, il n’existe pas de protocole de soins pour ces bébés et leurs mères, et aucune étude scientifique solide ne montre que les soins fournis donnent lieu à des résultats favorables. Le projet CHiMPS (Canadian Hemophilia Management in the Perinatal Setting) tentera de découvrir s’il est utile de recueillir des renseignements au sujet de ces patients et de leurs soins. Il fera aussi le point sur les soins médicaux administrés à ces patients, en plus de vérifier si les soins administrés aux bébés et à leurs mères donnent lieu à des taux faibles de complications hémorragiques ou à des taux faibles d’exposition à des analyses et traitements médicaux superflus. Ces renseignements aideront les médecins, les infirmières et autres professionnels de la santé qui prennent soin des bébés atteints de troubles de la coagulation à établir des protocoles de soins plus efficaces et standardisés.


DAVP ou exercice chez les patients atteints d’hémophilie A légère – quelle est la meilleure option et agissent-ils en synergie pour améliorer l’hémostase?

Dr Manuel D. Carcao 
Hospital for Sick Children – Toronto;
Deuxième année de subvention (Le début du projet a été retardé de deux ans)
Co-investigateurs :
Vanessa Bouskill, M. Sc., inf. sp., IP, Hospital for Sick Children – Toronto;
Dre Michelle Sholzberg, St. Michael’s Hospital – Toronto
Afin de réduire les risques de saignement, les personnes atteintes d’hémophilie doivent faire augmenter leurs taux de facteurs sanguins. Pour ce faire, les personnes atteintes d’hémophilie A légère peuvent utiliser la DDAVP. La DDAVP fait augmenter temporairement le taux de FVIII dans le sang (pendant environ 12 heures) en faisant passer le FVIII de ses sites de stockage vers la circulation. La DDAVP peut être administrée au moyen d’un vaporisateur nasal.
Notre groupe a montré qu’une séance d’exercice d’environ 15 minutes sur un vélo stationnaire permet d’accroître le taux de FVIII de la même façon et au même degré que la DDAVP. Ainsi, en soi, l’exercice pourrait protéger les personnes atteintes d’hémophilie A légère contre les saignements et rendre le recours à la DDAVP superflu.
Nous souhaitons étudier ce phénomène auprès de 40 sujets de sexe masculin (âgés de 12 à 40 ans) atteints d’hémophilie A légère. Ils seront séparés en deux groupes : le groupe 1 recevra la DDAVP, tandis que le groupe 2 se soumettra à un entraînement. Tous les sujets subiront ensuite des contrôles sanguins. Après quoi, ils bénéficieront de l’autre intervention, ce qui permettra de vérifier si l’association DDAVP plus exercice améliore la coagulation plus que ne le font l’exercice ou la DDAVP seuls.

Nous prédisons que l’exercice et la DDAVP entraîneront des effets similaires en améliorant la fonction coagulante. Si notre étude réussit, elle aura pour effet que les personnes atteintes d’hémophilie A légère pourraient ne plus avoir besoin de recevoir de DDAVP tout en étant rassurées sur le fait qu’elles peuvent faire de l’exercice avec un risque moindre de saignement à la condition d’effectuer un réchauffement approprié et d’augmenter ainsi leur taux de FVIII avant une activité sportive comportant un risque de saignement.


Santé osseuse des porteuses symptomatiques de l’hémophilie A


Dre Michelle Sholzberg
Hôpital St. Michael – Toronto (Ontario)
Première année de financement
Co-investigateurs :
Dr Jerome Teitel, Hôpital St. Michael
Dre Paula James, Hôpital général de Kingston
Dre Adrienne Lee, Centre médical Foothills

L’hémophilie est un trouble héréditaire de la coagulation qui affecte davantage les hommes. Des études ont montré que les hommes atteints d’hémophilie sont plus susceptibles d’avoir une résistance osseuse moindre et de souffrir d’ostéoporose, probablement en raison de leurs saignements articulaires et musculaires répétés. Aujourd’hui, nous savons que les femmes peuvent aussi être affectées par l’hémophilie. Ces femmes sont des porteuses symptomatiques de l’hémophilie. Une étude récente a montré que les porteuses peuvent aussi présenter des saignements articulaires qui endommagent les articulations à long terme. Nous aimerions étudier la densité osseuse des femmes qui sont porteuses de l’hémophilie A à l’approche de la ménopause comparativement aux femmes du même âge qui ne sont pas porteuses de la maladie. Nous voulons recruter des patientes d’un peu partout au Canada (Toronto, Kingston, Calgary) pour cette étude. Il s’agit de la première étude à explorer la santé osseuse des porteuses de l’hémophilie. Nous croyons que nous devons à ces femmes de mieux étudier comment cette maladie génétique affecte leur organisme. Nous croyons que notre étude peut améliorer les soins aux porteuses de l’hémophilie partout dans le monde.


Programme CHiMPS : Prise en charge de l’hémophilie périnatale au Canada

Dr Paul Moorehead
Janeway Children’s Health and Rehabilitation Centre – St-Jean, Terre-Neuve
Première année de subvention
Co-investigateurs:
Dre Victoria Price, IWK Health Centre – Halifax, NS
Dre Margaret Rand, Hospital for Sick Children – Toronto, ON
Dre Julie Emberley, Janeway Children’s Health and Rehabilitation Centre – St-Jean, TN
Dr Alfonso Iorio, Université McMaster – Hamilton, ON
Dr Tahani Ahmad, IWK Health Centre – Halifax, NS
Dr Leonard Minuk, Cancer Care Manitoba – Winnipeg, MB
Mad Sue Anne Hawes, IWK Health Centre – Halifax, NS
Mad Lisa Thibeault, Hôpital général de Kingston – Kingston, ON
Dr Anthony Chan, Université McMaster, Hamilton, ON
Mad Aidan Thomas, IWK Health Centre – Halifax, NS
Dre Heather Scott, IWK Health Centre – Halifax, NS
Dr Manohar Shroff, Université de Toronto – Toronto, ON

La grossesse, l’accouchement et la période périnatale exposent les bébés atteints d’hémophilie et d’autres troubles de la coagulation et leurs mères qui sont parfois aussi atteintes de troubles de la coagulation à un risque de problèmes hémorragiques significatifs. Malgré ce risque, il n’existe pas de protocole de soins pour ces bébés et leurs mères, et aucune étude scientifique solide ne montre que les soins fournis donnent lieu à des résultats favorables. Le projet CHiMPS (Canadian Hemophilia Management in the Perinatal Setting) tentera de découvrir s’il est utile de recueillir des renseignements au sujet de ces patients et de leurs soins. Il fera aussi le point sur les soins médicaux administrés à ces patients, en plus de vérifier si les soins administrés aux bébés et à leurs mères donnent lieu à des taux faibles de complications hémorragiques ou à des taux faibles d’exposition à des analyses et traitements médicaux superflus. Ces renseignements aideront les médecins, les infirmières et autres professionnels de la santé qui prennent soin des bébés atteints de troubles de la coagulation à établir des protocoles de soins plus efficaces et standardisés.


Évaluation du RCTC (Registre canadien des troubles de la coagulation), de l’application MonRCTC et de l’expérience de leurs utilisateurs

Pre Nancy Heddle
Université McMaster – Hamilton (Ontario)
Deuxième année de subvention
Co-investigateurs :
Dr Alfonso Iorio, Université McMaster
Mme Shannon Lane, Université McMaster
Dr Arun Keepanasseril, Université McMaster
Mme Theresa Almonte, Hamilton Health Sciences
Mme Kay Decker, Hamilton Health Sciences

Le système CHARMS (Canadian Hemophilia Assessment and Resources Management Information System) a été appliqué partout au Canada en l’an 2000 pour faciliter la gestion de l’hémophilie et faire le suivi des concentrés de facteur de la coagulation utilisés chez les patients. Au fil des ans, la nécessité d’un système plus efficient et plus efficace s’est fait sentir. Un nouveau système web, composé de deux éléments, le Registre canadien des troubles de la coagulation (RCTC) et l’application MonRCTC, a fait son entrée pour remplacer le système CHARMS; il est déployé partout au pays. Sa facilité d’utilisation et son acceptabilité auprès des utilisateurs canadiens (personnel des CTH, personnes atteintes d’hémophilie et aidants) sont importantes, mais mal connues. Une étude vise à évaluer concrètement le système RCTC/MonRCTC et l’expérience de leurs utilisateurs. Les participants seront invités à assister à une séance de « réflexion à voix haute » où ils accompliront une série de tâches liées au système tout en décrivant ce qu’ils voient, ce qu’ils pensent et ce qu’ils font. L’exercice de réflexion à voix haute sera suivi d’une brève entrevue et d’un questionnaire. L’évaluation sera répétée trois mois plus tard, après que le participant ait eu la possibilité d’utiliser le système dans son contexte habituel pour déterminer ses perceptions quant à sa facilité d’utilisation avec le temps. Cette étude permettra d’identifier les problèmes liés au système, le cas échéant.


Indicateurs des résultats des soins transitionnels chez les adolescents hémophiles

Indicateurs des résultats des soins transitionnels chez les adolescents hémophiles : Enquête Delphi auprès du personnel soignant canadien en hémophilie et auprès de groupes de discussion réunissant des patients

Dre Haowei (Linda) Sun
Université de la Colombie-Britannique – Vancouver (Colombie-Britannique)
Deuxième année de subvention
Co-investigateurs :
Dre Vicky Breakey, Université McMaster
Dre Shannon Jackson, University of British Columbia
Dr John Wu, University of British Columbia

Les adolescents atteints d’une maladie chronique comme l’hémophilie font face à de nombreux défis lors de leur transfert des soins pédiatriques aux soins aux adultes. On ne dispose pas d’études ayant évalué les résultats de la transition chez les adolescents et les jeunes adultes hémophiles. On ignore donc quels paramètres sont les meilleurs indicateurs d’une transition réussie. Un sondage Delphi auprès du personnel soignant canadien en hémophilie et auprès de groupes de discussion réunissant des patients sera réalisé pour dégager les paramètres cliniques et autodéclarés par les patients les plus importants et les plus pratiques en ce qui concerne l’efficacité de la transition. Les résultats permettront la mise au point d’un instrument de mesure des résultats de la transition en hémophilie qui pourra guider des études sur la réussite de cette transition à l’avenir.


DAVP ou exercice chez les patients atteints d’hémophilie A légère – quelle est la meilleure option et agissent-ils en synergie pour améliorer l’hémostase?

Dr Manuel D. Carcao 
Hospital for Sick Children – Toronto;
Première année de subvention (Le début du projet a été retardé de deux ans)
Co-investigateurs :
Vanessa Bouskill, M. Sc., inf. sp., IP, Hospital for Sick Children – Toronto;
Dre Michelle Sholzberg, St. Michael’s Hospital – Toronto

Afin de réduire les risques de saignement, les personnes atteintes d’hémophilie doivent faire augmenter leurs taux de facteurs sanguins. Pour ce faire, les personnes atteintes d’hémophilie A légère peuvent utiliser la DDAVP. La DDAVP fait augmenter temporairement le taux de FVIII dans le sang (pendant environ 12 heures) en faisant passer le FVIII de ses sites de stockage vers la circulation. La DDAVP peut être administrée au moyen d’un vaporisateur nasal.

Notre groupe a montré qu’une séance d’exercice d’environ 15 minutes sur un vélo stationnaire permet d’accroître le taux de FVIII de la même façon et au même degré que la DDAVP. Ainsi, en soi, l’exercice pourrait protéger les personnes atteintes d’hémophilie A légère contre les saignements et rendre le recours à la DDAVP superflu.

Nous souhaitons étudier ce phénomène auprès de 40 sujets de sexe masculin (âgés de 12 à 40 ans) atteints d’hémophilie A légère. Ils seront séparés en deux groupes : le groupe 1 recevra la DDAVP, tandis que le groupe 2 se soumettra à un entraînement. Tous les sujets subiront ensuite des contrôles sanguins. Après quoi, ils bénéficieront de l’autre intervention, ce qui permettra de vérifier si l’association DDAVP plus exercice améliore la coagulation plus que ne le font l’exercice ou la DDAVP seuls.

Nous prédisons que l’exercice et la DDAVP entraîneront des effets similaires en améliorant la fonction coagulante. Si notre étude réussit, elle aura pour effet que les personnes atteintes d’hémophilie A légère pourraient ne plus avoir besoin de recevoir de DDAVP tout en étant rassurées sur le fait qu’elles peuvent faire de l’exercice avec un risque moindre de saignement à la condition d’effectuer un réchauffement approprié et d’augmenter ainsi leur taux de FVIII avant une activité sportive comportant un risque de saignement.

DAVP ou exercice chez les patients atteints d’hémophilie A légère – quelle est la meilleure option et agissent-ils en synergie pour améliorer l’hémostase?

Dr Manuel D. Carcao 
Hospital for Sick Children – Toronto;
Première année de subvention (Le début du projet a été retardé d’un an)
Co-investigateurs :
Vanessa Bouskill, M. Sc., inf. sp., IP, Hospital for Sick Children – Toronto;
Dre Michelle Sholzberg, St. Michael’s Hospital – Toronto

Afin de réduire les risques de saignement, les personnes atteintes d’hémophilie doivent faire augmenter leurs taux de facteurs sanguins. Pour ce faire, les personnes atteintes d’hémophilie A légère peuvent utiliser la DDAVP. La DDAVP fait augmenter temporairement le taux de FVIII dans le sang (pendant environ 12 heures) en faisant passer le FVIII de ses sites de stockage vers la circulation. La DDAVP peut être administrée au moyen d’un vaporisateur nasal.

Notre groupe a montré qu’une séance d’exercice d’environ 15 minutes sur un vélo stationnaire permet d’accroître le taux de FVIII de la même façon et au même degré que la DDAVP. Ainsi, en soi, l’exercice pourrait protéger les personnes atteintes d’hémophilie A légère contre les saignements et rendre le recours à la DDAVP superflu.

Nous souhaitons étudier ce phénomène auprès de 40 sujets de sexe masculin (âgés de 12 à 40 ans) atteints d’hémophilie A légère. Ils seront séparés en deux groupes : le groupe 1 recevra la DDAVP, tandis que le groupe 2 se soumettra à un entraînement. Tous les sujets subiront ensuite des contrôles sanguins. Après quoi, ils bénéficieront de l’autre intervention, ce qui permettra de vérifier si l’association DDAVP plus exercice améliore la coagulation plus que ne le font l’exercice ou la DDAVP seuls.

Nous prédisons que l’exercice et la DDAVP entraîneront des effets similaires en améliorant la fonction coagulante. Si notre étude réussit, elle aura pour effet que les personnes atteintes d’hémophilie A légère pourraient ne plus avoir besoin de recevoir de DDAVP tout en étant rassurées sur le fait qu’elles peuvent faire de l’exercice avec un risque moindre de saignement à la condition d’effectuer un réchauffement approprié et d’augmenter ainsi leur taux de FVIII avant une activité sportive comportant un risque de saignement.


Indicateurs des résultats des soins transitionnels chez les adolescents hémophiles

Indicateurs des résultats des soins transitionnels chez les adolescents hémophiles : Enquête Delphi auprès du personnel soignant canadien en hémophilie et auprès de groupes de discussion réunissant des patients

Dre Haowei (Linda) Sun
Université de la Colombie-Britannique – Vancouver (Colombie-Britannique)
Première année de subvention
Co-investigateurs :
Dre Vicky Breakey, Université McMaster
Dre Shannon Jackson, University of British Columbia
Dr John Wu, University of British Columbia

Les adolescents atteints d’une maladie chronique comme l’hémophilie font face à de nombreux défis lors de leur transfert des soins pédiatriques aux soins aux adultes. On ne dispose pas d’études ayant évalué les résultats de la transition chez les adolescents et les jeunes adultes hémophiles. On ignore donc quels paramètres sont les meilleurs indicateurs d’une transition réussie. Un sondage Delphi auprès du personnel soignant canadien en hémophilie et auprès de groupes de discussion réunissant des patients sera réalisé pour dégager les paramètres cliniques et autodéclarés par les patients les plus importants et les plus pratiques en ce qui concerne l’efficacité de la transition. Les résultats permettront la mise au point d’un instrument de mesure des résultats de la transition en hémophilie qui pourra guider des études sur la réussite de cette transition à l’avenir.


Évaluation du RCTC (Registre canadien des troubles de la coagulation), de l’application MonRCTC et de l’expérience de leurs utilisateurs

Prof. Nancy Heddle
Université McMaster – Hamilton (Ontario)
Première année de subvention
Co-investigateurs :
Dr Alfonso Iorio, Université McMaster
Mme Shannon Lane, Université McMaster
Dr Arun Keepanasseril, Université McMaster
Mme Theresa Almonte, Hamilton Health Sciences
Mme Kay Decker, Hamilton Health Sciences

Le système CHARMS (Canadian Hemophilia Assessment and Resources Management Information System) a été appliqué partout au Canada en l’an 2000 pour faciliter la gestion de l’hémophilie et faire le suivi des concentrés de facteur de la coagulation utilisés chez les patients. Au fil des ans, la nécessité d’un système plus efficient et plus efficace s’est fait sentir. Un nouveau système web, composé de deux éléments, le Registre canadien des troubles de la coagulation (RCTC) et l’application MonRCTC, a fait son entrée pour remplacer le système CHARMS; il est déployé partout au pays. Sa facilité d’utilisation et son acceptabilité auprès des utilisateurs canadiens (personnel des CTH, personnes atteintes d’hémophilie et aidants) sont importantes, mais mal connues. Une étude vise à évaluer concrètement le système RCTC/MonRCTC et l’expérience de leurs utilisateurs. Les participants seront invités à assister à une séance de « réflexion à voix haute » où ils accompliront une série de tâches liées au système tout en décrivant ce qu’ils voient, ce qu’ils pensent et ce qu’ils font. L’exercice de réflexion à voix haute sera suivi d’une brève entrevue et d’un questionnaire. L’évaluation sera répétée trois mois plus tard, après que le participant ait eu la possibilité d’utiliser le système dans son contexte habituel pour déterminer ses perceptions quant à sa facilité d’utilisation avec le temps. Cette étude permettra d’identifier les problèmes liés au système, le cas échéant.

TDMp-HR : Une nouvelle technique d’imagerie détecte les pathologies de la microarchitecture du squelette chez les patients atteints d’hémophilie

Dre Adrienne Lee
University of Calgary (Alberta)
Deuxième année de subvention
Co-investigateurs :
Dr Man-Chiu Poon, University of Calgary
Dr Steven Boyd, University of Calgary
Dr Gregory Kline, University of Calgary

Le concept de traitement complet de l’hémophilie a donné lieu à une importante amélioration de la survie, à une meilleure préservation de la fonction articulaire et à un accroissement de la qualité de vie. On s’intéresse désormais aux problèmes entourant le vieillissement de la population hémophile.

L’ostéoporose pose maintenant un problème particulier aux personnes atteintes d’hémophilie et plusieurs études font état d’une faible densité minérale osseuse (DMO) à un âge précoce chez une portion importante de cette population. Une DMO faible prédispose aux fractures; or cette complication se révèle difficile et coûteuse à traiter chez les personnes hémophiles en raison de leur trouble hémorragique sous-jacent. On ignore pourquoi les personnes hémophiles présentent une DMO faible, étant donné qu’il s’agit en général d’un problème observé chez les femmes postménopausées. L’objectif de ce projet est d’utiliser une nouvelle technologie d’imagerie appelée TDMp-HR (tomodensitométrie périphérique de haute résolution) qui permet de visualiser la structure osseuse en trois dimensions. Les renseignements ainsi obtenus et les marqueurs du métabolisme osseux peuvent nous informer sur la résistance osseuse, les changements de densité osseuse et la raison potentielle de ces anomalies chez les personnes atteintes d’hémophilie. Nous espérons que les résultats de notre étude faciliteront le dépistage des carences osseuses chez les personnes hémophiles vieillissantes exposées à un risque de fracture qui pourraient alors bénéficier de mesures de prévention hâtives.


DDAVP ou exercice chez les patients atteints d’hémophilie A légère – quelle est la meilleure option et agissent-ils en synergie pour améliorer l’hémostase?

Dr Manuel D. Carcao 
Hospital for Sick Children – Toronto;
Première année de subvention
Co-investigateurs :
Vanessa Bouskill, M. Sc., inf. sp., IP, Hospital for Sick Children – Toronto;
Dre Michelle Sholzberg, St. Michael’s Hospital – Toronto

Afin de réduire les risques de saignement, les personnes atteintes d’hémophilie doivent faire augmenter leurs taux de facteurs sanguins. Pour ce faire, les personnes atteintes d’hémophilie A légère peuvent utiliser la DDAVP. La DDAVP fait augmenter temporairement le taux de FVIII dans le sang (pendant environ 12 heures) en faisant passer le FVIII de ses sites de stockage vers la circulation. La DDAVP peut être administrée au moyen d’un vaporisateur nasal.

Notre groupe a montré qu’une séance d’exercice d’environ 15 minutes sur un vélo stationnaire permet d’accroître le taux de FVIII de la même façon et au même degré que la DDAVP. Ainsi, en soi, l’exercice pourrait protéger les personnes atteintes d’hémophilie A légère contre les saignements et rendre le recours à la DDAVP superflu.

Nous souhaitons étudier ce phénomène auprès de 40 sujets de sexe masculin (âgés de 12 à 40 ans) atteints d’hémophilie A légère. Ils seront séparés en deux groupes : le groupe 1 recevra la DDAVP, tandis que le groupe 2 se soumettra à un entraînement. Tous les sujets subiront ensuite des contrôles sanguins. Après quoi, ils bénéficieront de l’autre intervention, ce qui permettra de vérifier si l’association DDAVP plus exercice améliore la coagulation plus que ne le font l’exercice ou la DDAVP seuls.

Nous prédisons que l’exercice et la DDAVP entraîneront des effets similaires en améliorant la fonction coagulante. Si notre étude réussit, elle aura pour effet que les personnes atteintes d’hémophilie A légère pourraient ne plus avoir besoin de recevoir de DDAVP tout en étant rassurées sur le fait qu’elles peuvent faire de l’exercice avec un risque moindre de saignement à la condition d’effectuer un réchauffement approprié et d’augmenter ainsi leur taux de FVIII avant une activité sportive comportant un risque de saignement.


Arthropathie hémophilique de la cheville : À quel âge est-elle détectable?

Kathy Mulder, pht 
Health Sciences Centre – Winnipeg
Une année de subvention
Co-investigateurs :
Dre Kristy Witmeier, Centre for Health care Innovation – Winnipeg Regional Health Authority
Matthew Thiessen, pht, Health Sciences Centre – Winnipeg

Le but du projet est de passer en revue les indices de santé articulaire des chevilles de tous les participants à la Canadian Escalating Dose Prophylaxis Study. L’articulation de la cheville est souvent affectée chez les personnes qui souffrent d’hémophilie. La douleur chronique et la perte de mobilité peuvent s’installer tôt au cours de la vie. La dégénérescence progresse habituellement assez rapidement et nécessite le port de chaussures orthopédiques, l’utilisation d’aides à la mobilité et le recours à la chirurgie articulaire.

Nous avons observé qu’il pourrait y avoir deux périodes clés au cours desquelles les enfants sont plus susceptibles de manifester des signes d’atteinte à la cheville. Le but de ce projet est d’analyser en détail les indices de santé articulaire pour confirmer cet état de fait.

Si un modèle se dégage, il pourrait être possible d’adapter les interventions, par exemple le traitement prophylactique, la physiothérapie, la modification de chaussures et la sélection des activités, afin de mieux protéger les chevilles durant certaines périodes critiques de la croissance et du développement dans le but de retarder ou de prévenir la maladie articulaire chronique des chevilles.

Vivre avec l’hémophilie et la prendre en charge, du diagnostic jusqu’aux principales étapes de transition des soins : Le périple des familles d’enfants atteints d’hémophilie

Dre Roberta Woodgate
University of Manitoba – Winnipeg (Manitoba)
Deuxième année de subvention
Co-investigatrice : Dre Milena Pirnat

Nous réalisons cette étude dans le but d’en arriver à une meilleure compréhension des expériences et des besoins des familles d’enfants atteints d’hémophilie alors qu’elles apprennent à vivre avec l’hémophilie et qu’elles la prennent en charge depuis le diagnostic jusqu’aux principales étapes de transition des soins. Nous recruterons trente familles dans le but de faire participer les parents et leurs enfants atteints d’hémophilie. Les méthodes de collecte des données incluent des entrevues avec Photovoice, un système par lequel les participants prennent des photos pour documenter leurs expériences. La portée de cette étude novatrice est de trois ordres.Premièrement, l’étude améliorera notre compréhension des expériences et des besoins des familles d’enfants atteints d’hémophilie à mesure qu’ils apprennent à vivre avec l’hémophilie et la prennent en charge à partir du diagnostic et tout au long des principales étapes de transition de soins en écoutant leur voix. Deuxièmement, les enfants atteints d’hémophilie et leurs parents participeront de manière significative à définir les problèmes, à étudier les solutions ou à établir les priorités spécifiques aux familles d’enfants atteints d’hémophilie. Troisièmement, les connaissances recueillies à l’aide de cette étude serviront à orienter et à améliorer les services et programmes actuels et à en développer de nouveaux pour améliorer la façon dont les familles d’enfants atteints d’hémophilie gèrent la maladie et s’y adaptent.


TDMp-HR : Une nouvelle technique d’imagerie détecte les pathologies de la microarchitecture du squelette chez les patients atteints d’hémophilie

Dre Adrienne Lee
University of Calgary (Alberta)
Première année de subvention
Co-investigateurs :
Dr Man-Chiu Poon, University of Calgary
Dr Steven Boyd, University of Calgary
Dr Gregory Kline, University of Calgary

Le concept de traitement complet de l’hémophilie a donné lieu à une importante amélioration de la survie, à une meilleure préservation de la fonction articulaire et à un accroissement de la qualité de vie. On s’intéresse désormais aux problèmes entourant le vieillissement de la population hémophile.

L’ostéoporose pose maintenant un problème particulier aux personnes atteintes d’hémophilie et plusieurs études font état d’une faible densité minérale osseuse (DMO) à un âge précoce chez une portion importante de cette population. Une DMO faible prédispose aux fractures; or cette complication se révèle difficile et coûteuse à traiter chez les personnes hémophiles en raison de leur trouble hémorragique sous-jacent. On ignore pourquoi les personnes hémophiles présentent une DMO faible, étant donné qu’il s’agit en général d’un problème observé chez les femmes postménopausées. L’objectif de ce projet est d’utiliser une nouvelle technologie d’imagerie appelée TDMp-HR (tomodensitométrie périphérique de haute résolution) qui permet de visualiser la structure osseuse en trois dimensions. Les renseignements ainsi obtenus et les marqueurs du métabolisme osseux peuvent nous informer sur la résistance osseuse, les changements de densité osseuse et la raison potentielle de ces anomalies chez les personnes atteintes d’hémophilie. Nous espérons que les résultats de notre étude faciliteront le dépistage des carences osseuses chez les personnes hémophiles vieillissantes exposées à un risque de fracture qui pourraient alors bénéficier de mesures de prévention hâtives.

Vivre avec l’hémophilie et la prendre en charge, du diagnostic jusqu’aux principales étapes de transition des soins : Le périple des familles d’enfants atteints d’hémophilie

Dre Roberta Woodgate
University of Manitoba – Winnipeg (Manitoba)
Première année de subvention
Co-investigatrice: Dre Milena Pirnat

Nous réalisons cette étude dans le but d’en arriver à une meilleure compréhension des expériences et des besoins des familles d’enfants atteints d’hémophilie alors qu’elles apprennent à vivre avec l’hémophilie et qu’elles la prennent en charge depuis le diagnostic jusqu’aux principales étapes de transition des soins. Nous recruterons trente familles dans le but de faire participer les parents et leurs enfants atteints d’hémophilie. Les méthodes de collecte des données incluent des entrevues avec Photovoice, un système par lequel les participants prennent des photos pour documenter leurs expériences. La portée de cette étude novatrice est de trois ordres.Premièrement, l’étude améliorera notre compréhension des expériences et des besoins des familles d’enfants atteints d’hémophilie à mesure qu’ils apprennent à vivre avec l’hémophilie et la prennent en charge à partir du diagnostic et tout au long des principales étapes de transition de soins en écoutant leur voix. Deuxièmement, les enfants atteints d’hémophilie et leurs parents participeront de manière significative à définir les problèmes, à étudier les solutions ou à établir les priorités spécifiques aux familles d’enfants atteints d’hémophilie. Troisièmement, les connaissances recueillies à l’aide de cette étude serviront à orienter et à améliorer les services et programmes actuels et à en développer de nouveaux pour améliorer la façon dont les familles d’enfants atteints d’hémophilie gèrent la maladie et s’y adaptent.


Évaluation de l’immunogénicité différentielle des molécules de facteur VIII : Les patients atteints d’hémophilie A qui ont déjà été traités représentent-ils un modèle valide? Approche clinique à la recherche épidémiologique

Dre Angela Barbara
McMaster University – Hamilton (Ontario)
Subvention pour une année
Co-investigateur: Dr Alfonso Iorio

Le plus gros problème lié au traitement des personnes atteintes d’hémophilie A est la formation d’inhibiteurs, car les inhibiteurs neutralisent le traitement standard par facteur de remplacement. Les tests effectués sur de nouveaux médicaments pour l’hémophilie A afin de s’assurer qu’ils n’entraînent pas la formation d’inhibiteurs chez les patients ont donné des résultats mitigés. Selon certains, changer de médicament accroît les risques de formation d’inhibiteurs. On a longtemps supposé que les inhibiteurs se développaient peu après l’instauration du traitement, habituellement chez les jeunes enfants, et que les patients qui avaient déjà reçu des traitements représentaient le modèle idéal pour l’étude des inhibiteurs après un changement de traitement. Toutefois, des preuves récentes montrent que les taux d’inhibiteurs demeurent constants tout au long de la vie. En réexaminant les cas publiés, nous remettons donc en question l’hypothèse selon laquelle un changement de produit est plus susceptible d’entraîner la formation d’inhibiteurs chez les patients qui ont déjà été traités.

Développement et évaluation d’un programme éducatif innovateur sur Internet pour promouvoir l’autogestion auprès des adolescents hémophiles

Dre Jennifer Stinson 
The Hospital for Sick Chidren – Toronto, Ontario
Deuxième année de subvention.
Co-Investigateurs: Dr V Blanchette; Dr V. Breakey; Mr Danial Ignas

Au cours des dernières années, une attention de plus en plus accrue a été portée à la transition sans heurts des soins pédiatriques aux soins aux adultes. Les hématologues en pédiatrie qui soignent des adolescents avec des conditions hématologiques ayant débuté dans l’enfance, comme l’hémophilie, font face à des défis dans le soutien à la transition, afin de s’assurer que ces jeunes personnes sont bien informées et capables de gérer leurs conditions médicales en tant qu’adultes. Ce projet de recherche vise à développer un programme innovateur sur Internet d’autogestion et de soins de transition pour combler les besoins des jeunes hémophiles. La recherche proposée comprend une étude sur la facilité d’utilisation, afin de tester la convivialité du site web, et une étude pilote permettant d’évaluer la faisabilité de cette intervention éducative sur Internet pour les adolescents hémophiles. Les données de l’étude pilote guideront le développement d’un test randomisé qui va évaluer l’efficacité de l’intervention sur d’importants aboutissants de santé. La connaissance acquise par ce travail sera transférable à d’autres conditions chroniques affectant les adolescents et sera utile pour le développement de programmes similaires en vue d’améliorer la transition des soins. Ceci permettra d’offrir aux jeunes hémophiles une éducation continue et un important soutien durant la transition des soins et au-delà.


La densité minérale osseuse chez les enfants avec hémophilie A ou B grave : une étude d’observation croisée multicentres

Cecily Bos, pht
Hamilton Health Sciences et
Dr Anthony K. Chan
McMaster University
Deuxième année de subvention.
Co-investigateurs: Dr Colin Webber; Dr Kathryn Weber

La recherche récente a montré que la densité minérale osseuse (DMO), une mesure de la solidité osseuse, pourrait être plus basse parmi les hémophiles que parmi ceux qui ne sont pas atteints de cette maladie. Cette recherche a été effectuée majoritairement dans des pays où le traitement de l’hémophilie est différent des normes de soins au Canada. Cette étude est réalisée en vue de découvrir si les enfants et les jeunes Canadiens souffrant d’hémophilie A ou B grave ont une DMO inférieure à celle de leurs pairs sains.
Les hémophiles ont une quantité insuffisante de certains composants sanguins (appelés facteurs de la coagulation) permettant au sang de coaguler. Les stratégies actuelles de traitement offrent une qualité de vie grandement améliorée, et l’espérance d’un mode de vie similaire à celui du reste de la population. Ces stratégies peuvent varier, mais la norme de soins au Canada pour les patients souffrant d’hémophilie A ou B grave est de perfuser régulièrement les facteurs manquants, afin d’éviter les saignements.

Dans la première étude du genre au Canada, les chercheurs vont explorer toute relation entre la DMO et la thérapie de remplacement de facteurs, la santé des articulations, l’historique des saignements et le niveau d’activités physiques, en évaluant les scans osseux d’enfants et de jeunes souffrant d’hémophilie A et B grave et ce, à travers le pays.


Plasma et plaquettes dans la maladie de von Willebrand : caractérisation fonctionnelle des mutations quantitatives et qualitatives du facteur von Willebrand

Dre Paula James
Université Queens
Deuxième année de subvention.
Co-investigateurs: Dr W. Kahr; Dre S. Robinson

Dans cette étude, nous proposons de procéder à une analyse détaillée de deux familles canadiennes uniques; l’une comprend des individus ayant à la fois le type 1 et le type 3 de la maladie de von Willebrand, et l’autre comprend des individus ayant la maladie de von Willebrand de type 2B. La maladie de von Willebrand est le trouble de la coagulation héréditaire le plus courant connu chez l’être humain, et cause des saignements excessifs au niveau de la peau et des membranes muqueuses. Dans sa forme la plus grave, la maladie de von Willebrand de type 3, on observe également des saignements dans les muscles et les articulations. Nous croyons que ce n’est que par une étude détaillée que nous améliorerons notre compréhension de cette pathologie, une compréhension qui, espérons-nous, mènera vers de meilleurs traitements à offrir aux individus affectés par la maladie de von Willebrand. Nous avons identifié deux mutations intéressantes de la maladie de von Willebrand dans ces familles, et allons investiguer dans nos laboratoires les répercussions de ces mutations. Des experts de trois centres canadiens seront impliqués : Dre Paula James (Université Queen’s), Dr Walter Kahr (The Hospital for Sick Children) et Dre Sue Robinson (QEII Health Sciences Centre). Nous croyons que la série complète d’expériences proposées permettra l’interaction synergique des trois centres canadiens, améliorant notre compréhension de la maladie de von Willebrand.

Plasma et plaquettes dans la maladie de von Willebrand : caractérisation fonctionnelle des mutations quantitatives et qualitatives du facteur von Willebrand

Dre Paula James
Département de pathologie et de médecine moléculaire
Université Queens – Kingston, Ontario
Première année de subvention
Co-investigateurs: Dr Walter Kahr; Dre Sue Robinson

Dans cette étude, nous proposons de procéder à une analyse détaillée de deux familles canadiennes uniques; l’une comprend des individus ayant à la fois le type 1 et le type 3 de la maladie de von Willebrand, et l’autre comprend des individus ayant la maladie de von Willebrand de type 2B. La maladie de von Willebrand est le trouble de la coagulation héréditaire le plus courant connu chez l’être humain, et cause des saignements excessifs au niveau de la peau et des membranes muqueuses. Dans sa forme la plus grave, la maladie de von Willebrand de type 3, on observe également des saignements dans les muscles et les articulations. Nous croyons que ce n’est que par une étude détaillée que nous améliorerons notre compréhension de cette pathologie, une compréhension qui, espérons-nous, mènera vers de meilleurs traitements à offrir aux individus affectés par la maladie de von Willebrand. Nous avons identifié deux mutations intéressantes de la maladie de von Willebrand dans ces familles, et allons investiguer dans nos laboratoires les répercussions de ces mutations. Des experts de trois centres canadiens seront impliqués : Dre Paula James (Université Queen’s), Dr Walter Kahr (The Hospital for Sick Children) et Dre Sue Robinson (QEII Health Sciences Centre). Nous croyons que la série complète d’expériences proposées permettra l’interaction synergique des trois centres canadiens, améliorant notre compréhension de la maladie de von Willebrand.


La densité minérale osseuse chez les enfants avec hémophilie A ou B grave : une étude d’observation croisée multicentres

Cecily Bos, pht  
Départment de l’hémophilie
Hamilton Health Sciences – Hamilton, Ontario
et
Dr Anthony K. Chan
Hémophilie (pédiatrie)
Université McMaster – Hamilton, Ontario
Première année de subvention
Co-investigateurs: Dr Colin Webber; Dre Kathryn Webert

La recherche récente a montré que la densité minérale osseuse (DMO), une mesure de la solidité osseuse, pourrait être plus basse parmi les hémophiles que parmi ceux qui ne sont pas atteints de cette maladie. Cette recherche a été effectuée majoritairement dans des pays où le traitement de l’hémophilie est différent des normes de soins au Canada. Cette étude est réalisée en vue de découvrir si les enfants et les jeunes Canadiens souffrant d’hémophilie A ou B grave ont une DMO inférieure à celle de leurs pairs sains.
Les hémophiles ont une quantité insuffisante de certains composants sanguins (appelés facteurs de la coagulation) permettant au sang de coaguler. Les stratégies actuelles de traitement offrent une qualité de vie grandement améliorée, et l’espérance d’un mode de vie similaire à celui du reste de la population. Ces stratégies peuvent varier, mais la norme de soins au Canada pour les patients souffrant d’hémophilie A ou B grave est de perfuser régulièrement les facteurs manquants, afin d’éviter les saignements.
Dans la première étude du genre au Canada, les chercheurs vont explorer toute relation entre la DMO et la thérapie de remplacement de facteurs, la santé des articulations, l’historique des saignements et le niveau d’activités physiques, en évaluant les scans osseux d’enfants et de jeunes souffrant d’hémophilie A et B grave et ce, à travers le pays.


Développement et évaluation d’un programme éducatif innovateur sur Internet pour promouvoir l’autogestion auprès des adolescents hémophiles

Dre Jennifer Stinson 
The Hospital for Sick Chidren – Toronto, Ontario
Première année de subvention
Co-investigateurs: Dr V. Blanchette; Dre V. Breakey; Danial Ignas

Au cours des dernières années, une attention de plus en plus accrue a été portée à la transition sans heurts des soins pédiatriques aux soins aux adultes. Les hématologues en pédiatrie qui soignent des adolescents avec des conditions hématologiques ayant débuté dans l’enfance, comme l’hémophilie, font face à des défis dans le soutien à la transition, afin de s’assurer que ces jeunes personnes sont bien informées et capables de gérer leurs conditions médicales en tant qu’adultes. Ce projet de recherche vise à développer un programme innovateur sur Internet d’autogestion et de soins de transition pour combler les besoins des jeunes hémophiles. La recherche proposée comprend une étude sur la facilité d’utilisation, afin de tester la convivialité du site web, et une étude pilote permettant d’évaluer la faisabilité de cette intervention éducative sur Internet pour les adolescents hémophiles. Les données de l’étude pilote guideront le développement d’un test randomisé qui va évaluer l’efficacité de l’intervention sur d’importants aboutissants de santé. La connaissance acquise par ce travail sera transférable à d’autres conditions chroniques affectant les adolescents et sera utile pour le développement de programmes similaires en vue d’améliorer la transition des soins. Ceci permettra d’offrir aux jeunes hémophiles une éducation continue et un important soutien durant la transition des soins et au-delà.

Établissement de la dose minimale efficace tolérée d’acide tranéxamique chez des femmes souffrant de ménorragie et atteintes de troubles de la coagulation

Dre Katherine Sue Robinson
Département de médecine aux adultes
QEII Health Sciences Center – Halifax, Nouvelle-Écosse
Co-investigatrice principale :
Dr Victoria Price
IWK Health Center- Halifax, Nouvelle-Écosse
Deuxième année de subvention
Co-investigateurs : Dr Tamara Macdonald, Pr Mohamed Abdolell, Dr Eileen Mcbride, Dr Nancy Van Eyk, DrJoan Wenning

Beaucoup de femmes ont des règles abondantes qui peuvent donner lieu à de l’anémie, de la fatigue et à une incapacité de s’acquitter de leurs tâches normales. Environ 10 % à 30 % de ces femmes souffrent d’un trouble de la coagulation sous-jacent. Un médicament appelé acide tranéxamique est couramment utilisé et efficace pour réduire les pertes menstruelles. Toutefois, jusqu’à 33 % des femmes éprouvent des effets secondaires, dont la fréquence est proportionnelle à la dose. La littérature médicale mentionne divers schémas posologiques différents et l’un d’entre eux est souvent recommandé au Canada. Les femmes qui souffrent de troubles de la coagulation sous-jacents peuvent nécessiter des doses plus fortes de ce médicament comparativement aux femmes qui n’en souffrent pas. Au cours de notre étude, nous souhaitons établir la dose efficace d’acide tranéxamique la plus faible pour les filles et les femmes dont les règles sont abondantes et qui souffrent d’un trouble de la coagulation. Nous croyons que la dose sera inférieure à la dose habituellement recommandée. Si notre hypothèse se confirme, ces résultats pourraient contribuer à modifier la façon habituelle de prescrire ce médicament et offrir une option qui sera mieux acceptée par les femmes dont les règles sont abondantes, en particulier si elles souffrent d’un trouble de la coagulation. Nous venons d’ouvrir une clinique à l’intention des femmes atteintes de troubles de la coagulation et espérons que ce projet pavera la voie à de meilleurs soins pour nos patientes et éventuellement, à des recherches plus poussées.

Projet prolongé jusqu’à l’automne 2011.


Comprendre les processus décisionnels relatifs à la santé et au traitement chez des jeunes atteints d’hémophilie : Le point de vue des jeunes

Dre Kathryn Webert
Département de médecine
McMaster University – Hamilton, Ontario
Deuxième année de subvention
Co-investigateurs : Pre Nancy Heddle, Dr Anthony Chan, Dr Irwin Walker, Mme Shannon Lane

La première cohorte de jeunes gens atteints d’hémophilie à avoir grandi à l’ère de la prophylaxie primaire arrive à l’âge de la maturité et passe actuellement de l’enfance, à l’adolescence puis au début de l’âge adulte. Ils arrivent à un âge où ils peuvent décider de continuer leur traitement prophylactique ou de passer à un traitement administré au besoin. Rien n’indique clairement qu’une stratégie soit supérieure à l’autre chez le jeune adulte et on ignore de quelle façon la génération montante prend ses décisions à l’égard du traitement à prendre au sortir de l’adolescence. Nous savons qu’avant de prendre leur décision quant à leur traitement médical, les jeunes se renseignent, mais ils sont également influencés par leurs perceptions, leurs expériences de vie, les sentiments qu’ils éprouvent face à la maladie, leurs valeurs et leurs croyances. Avec notre projet de recherche, nous souhaitons comprendre les aspects non médicaux du processus décisionnel entourant les traitements antihémophiliques. Afin de découvrir les principaux facteurs qui entrent en ligne de compte dans leur processus décisionnel, nous réaliserons des entrevues et organiserons des groupes de consultation auprès de patients du Sud de l’Ontario atteints d’hémophilie âgés et de 15 à 29 ans; nous enchaînerons avec l’organisation de trois groupes de consultation similaires auprès de patients ailleurs au Canada. Les résultats de cette recherche nous aideront à comprendre de quelle façon les jeunes gens atteints d’hémophilie prennent leurs décisions relativement au traitement et nous nous en servirons pour mettre au point des stratégies dans le but de favoriser la discussion entourant les choix thérapeutiques dans cette catégorie d’âge.

Projet prolongé jusqu’en mai 2011.



Mise au point d’un outil d’évaluation des antécédents cliniques de troubles de la coagulation

Dre Catherine Hayward
McMaster University and Hamilton Health Sciences
Département de pathologie et de médecine moléculaire
McMaster University Medical Center – Hamilton, Ontario
Deuxième année de subvention
Co-investigateurs : Dre Menaka Pai, Mme Nancy Heddle, Dr Richard Cook

Les troubles hémorragiques sont fréquents dans la population générale, mais ils sont parfois difficiles à évaluer. Cela est dû au fait que des personnes en bonne santé peuvent manifester certains types de saignements (par exemple, ecchymoses et épistaxis légers) et parce que les saignements anormaux sont parfois d’intensité bénigne. Pour évaluer les patients qu’ils soupçonnent de souffrir d’un trouble de la coagulation, les médecins posent, en général, de nombreuses questions relatives à des saignements excessifs. Dans bien des cas, les patients ont de la difficulté à répondre à un si grand nombre de questions pendant la consultation et de leur côté, les médecins se demandent quelles questions sont les plus pertinentes. Un court questionnaire standardisé ferait en sorte que l’on pose les questions pertinentes aux patients, en utilisant un langage facile à comprendre.

Notre groupe de recherche a recueilli beaucoup de données sur les symptômes et les résultats d’analyses de laboratoire de plus de 300 patients atteints de troubles de la coagulation. Nous nous proposons d’utiliser des méthodes statistiques pour analyser ces données et mettre au point un questionnaire bref. Nous remettrons ce questionnaire à un grand groupe de patients et de personnes en bonne santé, afin qu’ils y répondent et que l’on puisse ainsi déterminer quels symptômes sont fréquents chez les patients atteints des troubles de la coagulation les plus communs (troubles de la coagulation indéterminés et anomalies de la fonction sécrétrice des plaquettes) et les risques hémorragiques qui leur sont associés. Je suis persuadée que le questionnaire aidera les médecins à déterminer quels patients souffrent de problèmes de la coagulation sanguine et nécessitent des examens plus approfondis. Le questionnaire nous aidera également à en apprendre davantage au sujet des types les plus courants de troubles de la coagulation et de la façon dont ils affectent la vie des patients. Cette recherche pourrait éventuellement améliorer les soins aux patients en fournissant des preuves quant à la meilleure façon d’évaluer les symptômes hémorragiques, quant à leurs diverses manifestations selon les types de troubles de la coagulation et quant à l’optimisation de leur traitement.

Projet prolongé jusqu’à l’été 2011.



Regard neuf sur les anti-inflammatoires non stéroïdiens et la ménorragie

Dre Rochelle Winikoff, FRCP
Hématologue
Attachée au CHU Sainte-Justine, Montréal, Québec
Deuxième année de subvention (subvention de 2008 et travaux reportés en 2009/10/11 en raison d’un retard du processus d’approbation déontologique. Cette recherche devrait prendre fin en 2011.)
Co-investigateurs : Dr Sylvain Chemtob, Dre Michèle David, Dre Diane Francoeur, Dr Georges-Étienne Rivard

Les règles abondantes (ménorragie) constituent un important problème de santé. C’est une affection courante qui s’accompagne d’une morbidité importante et de coûts considérables pour la société. Les anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS) peuvent réduire avec succès le débit menstruel des femmes atteintes de ménorragie. Ils agissent pour une bonne part en inhibant la production des prostaglandines, substances chimiques responsables du contrôle de l’apport sanguin vers l’utérus. Les AINS ne sont pas couramment utilisés à cette fin, surtout parce que la réponse au traitement est souvent modeste et/ou imprévisible. La variabilité de la réponse aux AINS chez les femmes atteintes de ménorragie est encore mal élucidée. Notre objectif est d’optimiser le traitement de la ménorragie en identifiant un sous-groupe de femmes plus susceptibles de répondre aux AINS et d’établir clairement le rôle des AINS dans le traitement de la ménorragie. Selon notre hypothèse, certaines femmes souffrant de ménorragie associée à des taux élevés de prostacycline (substance impliquée dans la dilatation des vaisseaux sanguins) répondront mieux aux AINS que les femmes dont les taux sont moins élevés. D’autres symptômes menstruels liés aux prostaglandines pourraient également se révéler être d’importants prédicteurs cliniques de la réponse aux AINS chez les femmes atteintes de ménorragie. Au cours de cette étude, des femmes adultes atteintes de ménorragie recevront un AINS pendant deux cycles menstruels consécutifs et leur réponse clinique sera évaluée. Les prédicteurs cliniques potentiels de la réponse aux AINS seront notés, y compris les taux de prostaglandines urinaires au départ. Les prédicteurs cliniques de la réponse aux AINS seront ensuite établis. Les résultats de cette étude devraient aider les médecins à identifier les femmes chez qui un traitement par AINS doit être envisagé d’emblée pour le traitement de la ménorragie. Certains indices cliniques, y compris les taux de prostacycline au départ, pourraient faire partie de l’évaluation clinique initiale en présence de ménorragie et contribuer à établir la distinction entre les femmes atteintes de ménorragie susceptibles de répondre aux AINS et celles qui n’y répondront pas et chez qui d’autres formes de traitement conviendront mieux. Une stratégie thérapeutique similaire pourrait éventuellement s’appliquer aux femmes atteintes de ménorragie associée à certains troubles de la coagulation.

Regard neuf sur les anti-inflammatoires non stéroïdiens et la ménorragie

Dre Rochelle Winikoff, FRCP
Hématologue
Attachée au CHU Sainte-Justine, Montréal, Québec
Deuxième année de subvention (subvention de 2008 et travaux reportés en 2009 en raison d’un retard du processus d’approbation déontologique)
Co-investigateurs : Dr Sylvain Chemtob, Dre Michèle David, Dre Diane Francoeur, Dr Georges-Étienne Rivard

Les règles abondantes (ménorragie) constituent un important problème de santé. C’est une affection courante qui s’accompagne d’une morbidité importante et de coûts considérables pour la société. Les anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS) peuvent réduire avec succès le débit menstruel des femmes atteintes de ménorragie. Ils agissent pour une bonne part en inhibant la production des prostaglandines, substances chimiques responsables du contrôle de l’apport sanguin vers l’utérus. Les AINS ne sont pas couramment utilisés à cette fin, surtout parce que la réponse au traitement est souvent modeste et/ou imprévisible. La variabilité de la réponse aux AINS chez les femmes atteintes de ménorragie est encore mal élucidée. Notre objectif est d’optimiser le traitement de la ménorragie en identifiant un sous-groupe de femmes plus susceptibles de répondre aux AINS et d’établir clairement le rôle des AINS dans le traitement de la ménorragie. Selon notre hypothèse, certaines femmes souffrant de ménorragie associée à des taux élevés de prostacycline (substance impliquée dans la dilatation des vaisseaux sanguins) répondront mieux aux AINS que les femmes dont les taux sont moins élevés. D’autres symptômes menstruels liés aux prostaglandines pourraient également se révéler être d’importants prédicteurs cliniques de la réponse aux AINS chez les femmes atteintes de ménorragie. Au cours de cette étude, des femmes adultes atteintes de ménorragie recevront un AINS pendant deux cycles menstruels consécutifs et leur réponse clinique sera évaluée. Les prédicteurs cliniques potentiels de la réponse aux AINS seront notés, y compris les taux de prostaglandines urinaires au départ. Les prédicteurs cliniques de la réponse aux AINS seront ensuite établis. Les résultats de cette étude devraient aider les médecins à identifier les femmes chez qui un traitement par AINS doit être envisagé d’emblée pour le traitement de la ménorragie. Certains indices cliniques, y compris les taux de prostacycline au départ, pourraient faire partie de l’évaluation clinique initiale en présence de ménorragie et contribuer à établir la distinction entre les femmes atteintes de ménorragie susceptibles de répondre aux AINS et celles qui n’y répondront pas et chez qui d’autres formes de traitement conviendront mieux. Une stratégie thérapeutique similaire pourrait éventuellement s’appliquer aux femmes atteintes de ménorragie associée à certains troubles de la coagulation.


Mise au point d’un outil d’évaluation des antécédents cliniques de troubles de la coagulation

Dre Catherine Hayward
McMaster University and Hamilton Health Sciences
Département de pathologie et de médecine moléculaire
McMaster University Medical Center – Hamilton, Ontario
Première année de subvention
Co-investigateurs : Dre Menaka Pai, Mme Nancy Heddle, Dr Richard Cook

Les troubles hémorragiques sont fréquents dans la population générale, mais ils sont parfois difficiles à évaluer. Cela est dû au fait que des personnes en bonne santé peuvent manifester certains types de saignements (par exemple, ecchymoses et épistaxis légers) et parce que les saignements anormaux sont parfois d’intensité bénigne. Pour évaluer les patients qu’ils soupçonnent de souffrir d’un trouble de la coagulation, les médecins posent, en général, de nombreuses questions relatives à des saignements excessifs. Dans bien des cas, les patients ont de la difficulté à répondre à un si grand nombre de questions pendant la consultation et de leur côté, les médecins se demandent quelles questions sont les plus pertinentes. Un court questionnaire standardisé ferait en sorte que l’on pose les questions pertinentes aux patients, en utilisant un langage facile à comprendre.

Notre groupe de recherche a recueilli beaucoup de données sur les symptômes et les résultats d’analyses de laboratoire de plus de 300 patients atteints de troubles de la coagulation. Nous nous proposons d’utiliser des méthodes statistiques pour analyser ces données et mettre au point un questionnaire bref. Nous remettrons ce questionnaire à un grand groupe de patients et de personnes en bonne santé, afin qu’ils y répondent et que l’on puisse ainsi déterminer quels symptômes sont fréquents chez les patients atteints des troubles de la coagulation les plus communs (troubles de la coagulation indéterminés et anomalies de la fonction sécrétrice des plaquettes) et les risques hémorragiques qui leur sont associés. Je suis persuadée que le questionnaire aidera les médecins à déterminer quels patients souffrent de problèmes de la coagulation sanguine et nécessitent des examens plus approfondis. Le questionnaire nous aidera également à en apprendre davantage au sujet des types les plus courants de troubles de la coagulation et de la façon dont ils affectent la vie des patients. Cette recherche pourrait éventuellement améliorer les soins aux patients en fournissant des preuves quant à la meilleure façon d’évaluer les symptômes hémorragiques, quant à leurs diverses manifestations selon les types de troubles de la coagulation et quant à l’optimisation de leur traitement.


Comprendre les processus décisionnels relatifs à la santé et au traitement chez des jeunes atteints d’hémophilie : Le point de vue des jeunes

Dre Kathryn Webert
Département de médecine
McMaster University – Hamilton, Ontario
Première année de subvention
Co-investigateurs : Pre Nancy Heddle, Dr Anthony Chan, Dr Irwin Walker, Mme Shannon Lane

La première cohorte de jeunes gens atteints d’hémophilie à avoir grandi à l’ère de la prophylaxie primaire arrive à l’âge de la maturité et passe actuellement de l’enfance, à l’adolescence puis au début de l’âge adulte. Ils arrivent à un âge où ils peuvent décider de continuer leur traitement prophylactique ou de passer à un traitement administré au besoin. Rien n’indique clairement qu’une stratégie soit supérieure à l’autre chez le jeune adulte et on ignore de quelle façon la génération montante prend ses décisions à l’égard du traitement à prendre au sortir de l’adolescence. Nous savons qu’avant de prendre leur décision quant à leur traitement médical, les jeunes se renseignent, mais ils sont également influencés par leurs perceptions, leurs expériences de vie, les sentiments qu’ils éprouvent face à la maladie, leurs valeurs et leurs croyances. Avec notre projet de recherche, nous souhaitons comprendre les aspects non médicaux du processus décisionnel entourant les traitements antihémophiliques. Afin de découvrir les principaux facteurs qui entrent en ligne de compte dans leur processus décisionnel, nous réaliserons des entrevues et organiserons des groupes de consultation auprès de patients du Sud de l’Ontario atteints d’hémophilie âgés et de 15 à 29 ans; nous enchaînerons avec l’organisation de trois groupes de consultation similaires auprès de patients ailleurs au Canada. Les résultats de cette recherche nous aideront à comprendre de quelle façon les jeunes gens atteints d’hémophilie prennent leurs décisions relativement au traitement et nous nous en servirons pour mettre au point des stratégies dans le but de favoriser la discussion entourant les choix thérapeutiques dans cette catégorie d’âge.


Établissement de la dose minimale efficace tolérée d’acide tranéxamique chez des femmes souffrant de ménorragie et atteintes de troubles de la coagulation

Dre Katherine Sue Robinson
Département de médecine aux adultes
QEII Health Sciences Center – Halifax, Nouvelle-Écosse
Co-investigatrice principale :
Dr Victoria Price
IWK Health Center- Halifax, Nouvelle-Écosse
Première année de subvention
Co-investigateurs : Dr Tamara Macdonald, Pr Mohamed Abdolell, Dr Eileen Mcbride, Dr Nancy Van Eyk, DrJoan Wenning

Beaucoup de femmes ont des règles abondantes qui peuvent donner lieu à de l’anémie, de la fatigue et à une incapacité de s’acquitter de leurs tâches normales. Environ 10 % à 30 % de ces femmes souffrent d’un trouble de la coagulation sous-jacent. Un médicament appelé acide tranéxamique est couramment utilisé et efficace pour réduire les pertes menstruelles. Toutefois, jusqu’à 33 % des femmes éprouvent des effets secondaires, dont la fréquence est proportionnelle à la dose. La littérature médicale mentionne divers schémas posologiques différents et l’un d’entre eux est souvent recommandé au Canada. Les femmes qui souffrent de troubles de la coagulation sous-jacents peuvent nécessiter des doses plus fortes de ce médicament comparativement aux femmes qui n’en souffrent pas. Au cours de notre étude, nous souhaitons établir la dose efficace d’acide tranéxamique la plus faible pour les filles et les femmes dont les règles sont abondantes et qui souffrent d’un trouble de la coagulation. Nous croyons que la dose sera inférieure à la dose habituellement recommandée. Si notre hypothèse se confirme, ces résultats pourraient contribuer à modifier la façon habituelle de prescrire ce médicament et offrir une option qui sera mieux acceptée par les femmes dont les règles sont abondantes, en particulier si elles souffrent d’un trouble de la coagulation. Nous venons d’ouvrir une clinique à l’intention des femmes atteintes de troubles de la coagulation et espérons que ce projet pavera la voie à de meilleurs soins pour nos patientes et éventuellement, à des recherches plus poussées.

Prévalence de la maladie de von Willebrand infantile symptomatique

Dre Paula James
Professeure adjointe
Queen’s University, Kingston (Ontario)
Deuxième année de subvention
Investigateurs secondaires : Dr Victor Blanchette (investigateur principal adjoint), Dr David Lillicrap, DreMariana Silva, Dre Margaret Rand, Dr Leonardo Brandao

La maladie de von Willebrand est un trouble héréditaire de la coagulation qui se caractérise par des saignements des muqueuses (c.-à-d., saignements de nez, saignements des gencives et règles abondantes) et par des ecchymoses au moindre choc. Le diagnostic de la maladie est parfois très difficile à poser, surtout chez les enfants. Bien que les ecchymoses et les saignements de nez soient fréquents chez les enfants atteints de la maladie de von Willebrand, les très jeunes enfants n’ont peut-être pas eu l’occasion de manifester d’autres symptômes de saignement caractéristiques, comme des règles abondantes ou des saignements post-opératoires. De plus, il est souvent difficile pour les patients de reconnaître si certaines manifestations sont normales ou anormales et la plupart des tentatives pour résoudre ce problème en élaborant des questionnaires standardisés sur les saignements se sont adressés à la population adulte.

Dans la présente étude, nous avons l’intention d’analyser la prévalence de la maladie de von Willebrand symptomatique chez les enfants en procédant à un dépistage de la maladie de von Willebrand chez ceux qui ont des symptômes de saignements ou des ecchymoses. De plus, nous avons l’intention de valider chez les enfants un questionnaire (modifié) couramment utilisé sur les saignements chez l’adulte au cours de cette étude. Nous procéderons à un dépistage des symptômes de saignements ou des ecchymoses auprès de 10 000 à 15 000 enfants fréquentant un centre pédiatrique ambulatoire. Ceux d’entre eux qui signaleront des symptômes de saignements ou des ecchymoses seront évalués de manière plus approfondie à l’aide d’un questionnaire sur les saignements. Les enfants qui obtiendront des indices de saignements positifs subiront des analyses de laboratoire pour dosage du facteur de von Willebrand. Le questionnaire sur les saignements sera aussi administré à un groupe d’environ 300 enfants normaux, ce qui permettra la validation du questionnaire. Cette étude sera réalisée par des chercheurs qui ont récemment terminé une étude complémentaire qui portait surtout sur des adultes et qui mesurait la prévalence de la maladie de von Willebrand en médecine générale.



Les anti-inflammatoires non stéroïdiens et la ménorragie revisités

Dre Rochelle Winikoff
Hématologue
CHU Sainte-Justine, Montréal (Québec)
Deuxième année de subvention
Investigateurs secondaires : Dr Sylvain Chemtob, Dre Michèle David, Dre Diane Francoeur, Dr Georges-Étienne Rivard

La ménorragie est un problème clinique courant pour lequel il n’existe pas d’approche thérapeutique médicale standard. On estime qu’environ 30 % des femmes se plaignent de ménorragie et c’est la principale raison qui les amène à consulter en gynécologie. Les anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS) qui inhibent de façon non spécifique la cyclo-oxygénase (COX) sont efficaces chez environ 50 % à 60 % des femmes atteintes de ménorragie, l’abondance des règles se trouvant réduites de 30 % à 40 %. Des études cliniques ont montré que les AINS sont plus efficaces chez les femmes qui présentent des règles plus abondantes au départ. Une catégorie de femmes souffrant de ménorragie présentent des règles plus abondantes en lien avec la surproduction de prostacycline (PGI2) et une vasodilatation utérine locale accrue que pourrait cibler le traitement par AINS.

Chez les femmes qui souffrent de ménorragie, celles qui présentent des taux plus élevés de PGI2 au départ sont plus susceptibles de mieux répondre aux AINS sans inhibition spécifique de la COX que les femmes qui produisent des taux moindres. La variabilité et l’intensité de la réponse aux AINS observées dans la littérature peuvent, du moins en partie, dépendre des taux de production de PGI2 au départ chez les femmes qui souffrent de ménorragie. D’autres facteurs cliniques, tels que l’âge, le poids, le nombre de grossesses et la dysménorrhée peuvent aussi être des facteurs prédictifs d’une réponse favorable au traitement par AINS. Le principal objectif de cette étude est d’identifier les prédicteurs cliniques de la réponse au traitement par AINS chez des femmes qui souffrent de ménorragie. Nous déterminerons aussi si des taux plus élevés de PGI2 au départ chez des femmes souffrant de ménorragie sont en corrélation avec la réponse clinique à l’inhibition de la COX par les AINS.

Des femmes de 18 à 40 ans souffrant de ménorragie primaire seront traitées consécutivement au moyen d’un AINS pendant deux cycles menstruels d’affilée et l’abondance de leurs règles sera évaluée à l’aide d’un tableau illustré conçu à cet effet. Le recrutement pour cette étude s’échelonnera sur une période de 18 mois. Les prédicteurs cliniques potentiels de la réponse aux AINS seront recueillis. Les taux de base de métabolites urinaires de la PGI2 seront mesurés chez toutes les femmes admissibles. Une analyse de régression logistique servira à évaluer diverses variables cliniques et les taux de PGI2 à titre de prédicteurs d’une réponse significative aux AINS. Une réponse significative sera définie par une baisse >= 30 % du score obtenu à l’évaluation de l’abondance des règles. Le score moyen de départ des pertes sanguines sera comparé à une moyenne de deux scores de post-thérapeutiques.

Les résultats de cette étude devraient aider les médecins à identifier les femmes qui seraient d’emblée de bonnes candidates au traitement par AINS pour corriger la ménorragie. Certains indices cliniques, notamment les taux de PGI2 au départ, pourraient faire partie d’une évaluation clinique initiale dans un tableau de ménorragie et aider à distinguer les femmes qui souffrent de ménorragie et sont susceptibles de répondre au traitement par AINS de celles qui n’y répondront pas et chez qui d’autres approches seraient plus bénéfiques. Une stratégie thérapeutique similaire pourrait éventuellement s’appliquer aux femmes qui souffrent de ménorragie reliée à des troubles de la coagulation.



Troubles de la coagulation, ménorragie et carence en fer : Le point sur la qualité de vie

Dr Ronald Barr
Département d’épidémiologie clinique et de biostatistique
Health Sciences Centre – McMaster University, Hamilton (Ontario)
Première année de subvention
Investigateurs secondaires : Dr David Lillicrap, Dr Jean St-Louis, Dre Christine Demers, Pre Eleanor Pullenayegum

La Société canadienne de l’hémophilie a décerné au Pr Ronald Barr de la McMaster University et à ses co-investigateurs de trois autres centres canadiens, une bourse de recherche afin qu’ils puissent analyser les données provenant d’une enquête nationale sur des femmes et des hommes atteints de troubles héréditaires de la coagulation. L’enquête a été menée après qu’une étude pilote ait révélé que des femmes atteintes du trouble de la coagulation le plus répandu, la maladie de von Willebrand, présentent un état de santé moins bon que les hommes atteints de la même maladie et environ le même piètre état de santé que les hémophiles atteints d’hémophilie grave qui ont contracté le virus du sida. Selon une hypothèse, les troubles de la coagulation chez les femmes, en occasionnant des saignements menstruels abondants, provoquent une carence en fer chronique, un piètre état de santé général et une scolarisation moins poussée. Tous les centres régionaux de l’hémophilie au Canada ont appuyé l’enquête nationale qui a recueilli des renseignements et des échantillons sanguins (afin de mesurer les taux de fer) auprès de 408 personnes en tout. Un questionnaire a porté sur 14 aspects importants de la santé globale, le niveau de scolarité et l’utilisation de suppléments de fer. Les femmes qui ont participé ont répondu à une série de questions sur leurs saignements menstruels. Un système d’évaluation sophistiqué a été utilisé pour mesurer l’état de santé global de chaque personne. Des tests statistiques montreront si les femmes atteintes de troubles de la coagulation présentent un moins bon état de santé et une scolarisation moins poussée que les groupes de référence, comme les hommes atteints des mêmes troubles de la coagulation et si ces problèmes sont liés à une carence en fer. Les résultats de l’étude pourraient justifier la réalisation d’une grande étude clinique randomisée sur les suppléments en fer dans le but d’améliorer l’état de santé global et la scolarisation chez les femmes présentant des pertes sanguines menstruelles excessives associées à un trouble de la coagulation. Cette étude est importante parce que les suppléments de fer sont peu coûteux à fabriquer, faciles à prendre et qu’ils pourraient améliorer considérablement la qualité de vie de millions de femmes atteintes dans le monde.

Mise au point de messages efficaces pour les patients atteints d’hémophilie légère

JoAnn K. Nilson, pht
Programme sur les troubles de la coagulation de la Saskatchewan, Saskatoon (Saskatchewan)
Deuxième année de subvention

Ce projet en plusieurs étapes compte réunir des personnes atteintes d’hémophilie légère et des physiothérapeutes dans le but de créer une documentation mieux adaptée et spécifiquement conçue à l’intention des personnes atteintes d’hémophilie légère. Les physiothérapeutes des CTH s’inquiètent en effet sérieusement des connaissances insuffisantes de leurs patients atteints d’hémophilie légère au sujet de leur maladie. Elles constatent que, souvent, les jeunes adultes atteints d’hémophilie légère consultent aux urgences plusieurs jours après avoir subi un traumatisme, avec une hémorragie non maîtrisée qui prend alors des semaines, voire des mois, à rentrer tout à fait dans l’ordre. Ces observations cliniques donnent à penser que la documentation et les stratégies actuelles concernant l’hémophilie sévère ne sont pas adaptées aux personnes atteintes d’hémophilie légère puisque l’information transmise ne les convainc pas de consulter rapidement.

Le but de cette étude est d’interroger de jeunes adultes et des parents d’enfants ou d’adolescents atteints d’hémophilie légère, ainsi que des physiothérapeutes du Canada entier pour établir des stratégies de communication appropriées qui seront intégrées à des documents d’information sur la santé et les soins créés spécifiquement à l’intention des personnes atteintes d’hémophilie légère. Au cours de la première étape, nous nous attarderons aux expériences des jeunes adultes atteints d’hémophilie légère de nos quatre sites canadiens. Par le biais d’entrevues semi-structurées, nous verrons quels processus influent sur leur décision de consulter lorsqu’ils se blessent. Nous tenterons d’identifier les types de messages, les éléments d’information et les connaissances de base qui les motiveraient davantage à se faire soigner à temps. Au cours de la deuxième étape, un groupe de physiothérapeutes des quatre coins du Canada analysera les données recueillies à l’étape 1 pour élaborer des stratégies didactiques, d’une part, en fonction des expériences et de la conduite des personnes atteintes d’hémophilie légère et d’autre part, en fonction des ressources en soins de santé. La troisième étape sera consacrée à l’ajustement des stratégies ébauchées avec des groupes de consultation qui réuniront de jeunes adultes et des physiothérapeutes, de même que des parents d’enfants atteints d’hémophilie légère de langues anglaise et française. Cette étape inclura aussi des consultations par écrit ou par téléphone avec de jeunes adultes atteints d’hémophilie légère qui vivent en région rurale. À chaque phase du projet, toutes les personnes consultées seront invitées à maintenir leur participation au projet en formulant leurs commentaires par écrit ou verbalement après chaque étape.

Cette recherche aboutira à la création d’un modèle viable d’intégration des perspectives et des connaissances des patients et des professionnels de la santé pour mettre sur pied des stratégies d’enseignement plus pertinentes et réalistes, centrées sur les personnes atteintes d’hémophilie légère et spécifiquement conçues à leur intention.



Prévalence de la maladie de von Willebrand infantile symptomatique

Dre Paula James
Professeure adjointe
Queen’s University, Kingston (Ontario)
Première année de subvention

La maladie de von Willebrand est un trouble héréditaire de la coagulation qui se caractérise par des saignements des muqueuses (c.-à-d., saignements de nez, saignements des gencives et règles abondantes) et par des ecchymoses au moindre choc. Le diagnostic de la maladie est parfois très difficile à poser, surtout chez les enfants. Bien que les ecchymoses et les saignements de nez soient fréquents chez les enfants atteints de la maladie de von Willebrand, les très jeunes enfants n’ont peut-être pas eu l’occasion de manifester d’autres symptômes de saignement caractéristiques, comme des règles abondantes ou des saignements post-opératoires. De plus, il est souvent difficile pour les patients de reconnaître si certaines manifestations sont normales ou anormales et la plupart des tentatives pour résoudre ce problème en élaborant des questionnaires standardisés sur les saignements se sont adressés à la population adulte.

Dans la présente étude, nous avons l’intention d’analyser la prévalence de la maladie de von Willebrand symptomatique chez les enfants en procédant à un dépistage de la maladie de von Willebrand chez ceux qui ont des symptômes de saignements ou des ecchymoses. De plus, nous avons l’intention de valider chez les enfants un questionnaire (modifié) couramment utilisé sur les saignements chez l’adulte au cours de cette étude. Nous procéderons à un dépistage des symptômes de saignements ou des ecchymoses auprès de 10 000 à 15 000 enfants fréquentant un centre pédiatrique ambulatoire. Ceux d’entre eux qui signaleront des symptômes de saignements ou des ecchymoses seront évalués de manière plus approfondie à l’aide d’un questionnaire sur les saignements. Les enfants qui obtiendront des indices de saignements positifs subiront des analyses de laboratoire pour dosage du facteur de von Willebrand. Le questionnaire sur les saignements sera aussi administré à un groupe d’environ 300 enfants normaux, ce qui permettra la validation du questionnaire. Cette étude sera réalisée par des chercheurs qui ont récemment terminé une étude complémentaire qui portait surtout sur des adultes et qui mesurait la prévalence de la maladie de von Willebrand en médecine générale.


Les anti-inflammatoires non stéroïdiens et la ménorragie revisités

Dre Rochelle Winikoff
Hématologue
CHU Sainte-Justine, Montréal (Québec)
Première année de subvention

La ménorragie est un problème clinique courant pour lequel il n’existe pas d’approche thérapeutique médicale standard. On estime qu’environ 30 % des femmes se plaignent de ménorragie et c’est la principale raison qui les amène à consulter en gynécologie. Les anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS) qui inhibent de façon non spécifique la cyclo-oxygénase (COX) sont efficaces chez environ 50 % à 60 % des femmes atteintes de ménorragie, l’abondance des règles se trouvant réduites de 30 % à 40 %. Des études cliniques ont montré que les AINS sont plus efficaces chez les femmes qui présentent des règles plus abondantes au départ. Une catégorie de femmes souffrant de ménorragie présentent des règles plus abondantes en lien avec la surproduction de prostacycline (PGI2) et une vasodilatation utérine locale accrue que pourrait cibler le traitement par AINS.

Chez les femmes qui souffrent de ménorragie, celles qui présentent des taux plus élevés de PGI2 au départ sont plus susceptibles de mieux répondre aux AINS sans inhibition spécifique de la COX que les femmes qui produisent des taux moindres. La variabilité et l’intensité de la réponse aux AINS observées dans la littérature peuvent, du moins en partie, dépendre des taux de production de PGI2 au départ chez les femmes qui souffrent de ménorragie. D’autres facteurs cliniques, tels que l’âge, le poids, le nombre de grossesses et la dysménorrhée peuvent aussi être des facteurs prédictifs d’une réponse favorable au traitement par AINS. Le principal objectif de cette étude est d’identifier les prédicteurs cliniques de la réponse au traitement par AINS chez des femmes qui souffrent de ménorragie. Nous déterminerons aussi si des taux plus élevés de PGI2 au départ chez des femmes souffrant de ménorragie sont en corrélation avec la réponse clinique à l’inhibition de la COX par les AINS.

Des femmes de 18 à 40 ans souffrant de ménorragie primaire seront traitées consécutivement au moyen d’un AINS pendant deux cycles menstruels d’affilée et l’abondance de leurs règles sera évaluée à l’aide d’un tableau illustré conçu à cet effet. Le recrutement pour cette étude s’échelonnera sur une période de 18 mois. Les prédicteurs cliniques potentiels de la réponse aux AINS seront recueillis. Les taux de base de métabolites urinaires de la PGI2 seront mesurés chez toutes les femmes admissibles. Une analyse de régression logistique servira à évaluer diverses variables cliniques et les taux de PGI2 à titre de prédicteurs d’une réponse significative aux AINS. Une réponse significative sera définie par une baisse >= 30 % du score obtenu à l’évaluation de l’abondance des règles. Le score moyen de départ des pertes sanguines sera comparé à une moyenne de deux scores de post-thérapeutiques.

Les résultats de cette étude devraient aider les médecins à identifier les femmes qui seraient d’emblée de bonnes candidates au traitement par AINS pour corriger la ménorragie. Certains indices cliniques, notamment les taux de PGI2 au départ, pourraient faire partie d’une évaluation clinique initiale dans un tableau de ménorragie et aider à distinguer les femmes qui souffrent de ménorragie et sont susceptibles de répondre au traitement par AINS de celles qui n’y répondront pas et chez qui d’autres approches seraient plus bénéfiques. Une stratégie thérapeutique similaire pourrait éventuellement s’appliquer aux femmes qui souffrent de ménorragie reliée à des troubles de la coagulation.

Changements des paramètres hémostatiques chez les femmes enceintes en bonne santé vs atteintes de troubles de la coagulation

Dre Christine Demers
2ième année de subvention
Centre hospitalier universitaire affilié de Québec

Les troubles héréditaires de la coagulation sont associés à une vaste gamme de symptômes cliniques qui varient selon le type et la gravité de la maladie. Durant la grossesse, le risque hémorragique est généralement faible chez les femmes atteintes, puisque les taux de bon nombre de facteurs de la coagulation augmentent naturellement. En revanche, le risque hémorragique peut être important pendant l’accouchement et après la grossesse (durant la période dite du post-partum), lorsque les taux redeviennent ce qu’ils étaient avant la grossesse. En fait, il a été démontré que durant le post-partum, le risque hémorragique est de 10 à 25 % plus élevé chez les femmes qui souffrent d’un trouble de la coagulation, contre moins de 1 % chez la population générale. La prise en charge de tels cas est complexe car on dispose de trop peu de données sur les variations des taux de facteurs de coagulation durant la grossesse aussi bien chez les femmes en bonne santé que chez celles qui souffrent de troubles de la coagulation.

Dans le cadre de cette étude, nous prévoyons recruter deux groupes de femmes, soit 20 femmes en bonne santé et 25 femmes atteintes d’un trouble héréditaire de la coagulation. Le premier objectif de l’étude est de vérifier de quelle façon les taux de facteurs de la coagulation varient durant la grossesse dans ces deux groupes, et également, de déterminer en combien de temps ces facteurs de la coagulation reviennent à leurs taux prégestationnels après l’accouchement. Les facteurs de la coagulation seront mesurés trois fois durant la grossesse, puis au moment de l’accouchement et quatre fois au cours des quatre premières semaines du post-partum. Nous allons tenter, autant que possible, de faire concorder ces prélèvements sanguins avec les tests normalement prévus pour le suivi normal de la grossesse.

L’hémorragie post-partum est très difficile à évaluer et, il n’existe encore aucun outil de mesure objective des saignements. Un graphique a par contre fait l’objet d’études approfondies auprès de femmes dont les règles sont particulièrement abondantes. Le deuxième objectif de l’étude est donc d’évaluer une version modifiée de ce graphique comme outil pratique de mesure des saignements post-partum. Toutes les femmes inscrites à l’étude devront tracer leur graphique durant leurs quatre premières semaines de post-partum.

Grâce à cette étude, nous espérons en arriver à mieux comprendre le phénomène de la coagulation durant et après la grossesse afin de faciliter le suivi obstétrical des femmes enceintes qui souffrent d’un trouble héréditaire de la coagulation.


Recherche sur l’hétérogénéité de l’activité du facteur de coagulation dans l’hémophilie A sévère

Drs Man-Chiu Poon et Gary D. Sinclair
2ième année de subvention
Université de Calgary
Calgary, Alberta

Les personnes atteintes d’hémophilie A sévère (moins de 1 % d’activité du facteur VIII [FVIII]) ont de fréquents saignements spontanés dans leurs articulations, ce qui entraîne d’invalidants problèmes d’arthrite. La norme thérapeutique actuelle repose sur l’administration régulière de perfusions de concentré de facteur à titre préventif. Débutée tôt au cours de la vie, cette prophylaxie primaire améliore la qualité de vie des malades, mais il s’agit d’un traitement intensif qui représente un fardeau pour eux et pour leurs proches, sans oublier qu’il est coûteux. Souvent, on installe en outre un dispositif d’administration à demeure pour faciliter la perfusion et des complications peuvent survenir, comme l’infection ou la thrombose.

De 10 à 15 % environ des sujets les plus sévèrement atteints présentent des symptômes hémorragiques plus bénins que prévu. Nous estimons important d’identifier ces patients pour pouvoir individualiser leur traitement et réduire ainsi le nombre de perfusions superflues qui leur sont administrées. Nous croyons en effet que du facteur VIII est présent dans le sang de certains cas sévères, mais à un taux inférieur à 1 %, indécelable à l’aide des analyses de laboratoire actuelles. Une étude canadienne sur la prophylaxie menée par le Dr Victor Blanchette, a en effet révélé que certains sujets sévèrement atteints n’ont besoin que d’une ou deux perfusions hebdomadaires de FVIII – les taux de FVIII seraient inférieurs à 1 % avant la perfusion suivante et pourtant l’effet protecteur semblerait présent.

L’objectif de cette recherche est de mettre au point un test assez sensible pour mesurer avec précision les taux de facteur VIII circulants lorsqu’ils se situent entre 0 et 1 %, basé sur une mesure de l’activité de l’enzyme thrombine dont la production est proportionnelle au taux d’activité de FVIII. Trois aspects du traitement de l’hémophilie seront alors explorés avec la participation de cliniques des quatre coins du Canada. Tout d’abord, nous mesurerons l’activité du FVIII chez 200 personnes atteintes d’hémophilie A sévère après avoir suspendu leur traitement pendant cinq jours ou plus (ou lors du diagnostic), afin de déterminer si leur taux de FVIII de base a un impact sur le moment où survient leur première hémorragie articulaire spontanée. Nous tiendrons compte du fait que les personnes affectées aient ou non hérité d’autres mutations susceptibles de favoriser la coagulation malgré la présence d’un taux très faible d’activité du FVIII. Ensuite, chez les patients de l’étude du Dr Blanchette, intitulée Canadian Dose Escalation Prophylaxis Study (étude canadienne sur la prophylaxie par paliers), nous mesurerons le taux de FVIII plasmatique avant l’injection suivante de FVIII de remplacement. Cela pourrait permettre d’identifier le taux de FVIII minimum capable de conférer un effet protecteur contre les hémorragies et de déterminer ainsi la fréquence des perfusions de FVIII réellement nécessaires. En dernier lieu, nous explorerons avec le Dr Carcao le rapport entre le taux de FVIII de base chez les personnes atteintes d’hémophilie A sévère et la quantité de FVIII récupérée après une injection, d’une part, et la rapidité avec laquelle le FVIII récupéré est éliminé, d’autre part.


En conclusion, cette étude permettra d’évaluer le taux minimum de FVIII inférieur à 1 % qui maintient un effet protecteur afin d’individualiser le traitement des personnes atteintes d’hémophilie sévère.



Mise au point de messages efficaces pour les patients atteints d’hémophilie légère par le biais de consultations 

JoAnn Nilson, physiothérapeute
1iére année de subvention
Saskatoon, Saskatchewan

Ce projet en plusieurs étapes compte réunir des personnes atteintes d’hémophilie légère et des physiothérapeutes dans le but de créer une documentation mieux adaptée et spécifiquement conçue à l’intention des personnes atteintes d’hémophilie légère. Les physiothérapeutes des CTH s’inquiètent en effet sérieusement des connaissances insuffisantes de leurs patients atteints d’hémophilie légère au sujet de leur maladie. Elles constatent que, souvent, les jeunes adultes atteints d’hémophilie légère consultent aux urgences plusieurs jours après avoir subi un traumatisme, avec une hémorragie non maîtrisée qui prend alors des semaines, voire des mois, à rentrer tout à fait dans l’ordre. Ces observations cliniques donnent à penser que la documentation et les stratégies actuelles concernant l’hémophilie sévère ne sont pas adaptées aux personnes atteintes d’hémophilie légère puisque l’information transmise ne les convainc pas de consulter rapidement.

Le but de cette étude est d’interroger de jeunes adultes et des parents d’enfants ou d’adolescents atteints d’hémophilie légère, ainsi que des physiothérapeutes du Canada entier pour établir des stratégies de communication appropriées qui seront intégrées à des documents d’information sur la santé et les soins créés spécifiquement à l’intention des personnes atteintes d’hémophilie légère. Au cours de la première étape, nous nous attarderons aux expériences des jeunes adultes atteints d’hémophilie légère de nos quatre sites canadiens. Par le biais d’entrevues semi-structurées, nous verrons quels processus influent sur leur décision de consulter lorsqu’ils se blessent. Nous tenterons d’identifier les types de messages, les éléments d’information et les connaissances de base qui les motiveraient davantage à se faire soigner à temps. Au cours de la deuxième étape, un groupe de physiothérapeutes des quatre coins du Canada analysera les données recueillies à l’étape 1 pour élaborer des stratégies didactiques, d’une part, en fonction des expériences et de la conduite des personnes atteintes d’hémophilie légère et d’autre part, en fonction des ressources en soins de santé. La troisième étape sera consacrée à l’ajustement des stratégies ébauchées avec des groupes de consultation qui réuniront de jeunes adultes et des physiothérapeutes, de même que des parents d’enfants atteints d’hémophilie légère de langues anglaise et française. Cette étape inclura aussi des consultations par écrit ou par téléphone avec de jeunes adultes atteints d’hémophilie légère qui vivent en région rurale. À chaque phase du projet, toutes les personnes consultées seront invitées à maintenir leur participation au projet en formulant leurs commentaires par écrit ou verbalement après chaque étape.

Cette recherche aboutira à la création d’un modèle viable d’intégration des perspectives et des connaissances des patients et des professionnels de la santé pour mettre sur pied des stratégies d’enseignement plus pertinentes et réalistes, centrées sur les personnes atteintes d’hémophilie légère et spécifiquement conçues à leur intention.

Changements des paramètres hémostatiques chez les femmes enceintes en bonne santé vs atteintes de troubles de la coagulation

Dre Christine Demers
1re année de subvention
Centre hospitalier universitaire affilié de Québec

Les troubles héréditaires de la coagulation sont associés à une vaste gamme de symptômes cliniques qui varient selon le type et la gravité de la maladie. Durant la grossesse, le risque hémorragique est généralement faible chez les femmes atteintes, puisque les taux de bon nombre de facteurs de la coagulation augmentent naturellement. En revanche, le risque hémorragique peut être important pendant l’accouchement et après la grossesse (durant la période dite du post-partum), lorsque les taux redeviennent ce qu’ils étaient avant la grossesse. En fait, il a été démontré que durant le post-partum, le risque hémorragique est de 10 à 25 % plus élevé chez les femmes qui souffrent d’un trouble de la coagulation, contre moins de 1 % chez la population générale. La prise en charge de tels cas est complexe car on dispose de trop peu de données sur les variations des taux de facteurs de coagulation durant la grossesse aussi bien chez les femmes en bonne santé que chez celles qui souffrent de troubles de la coagulation.

Dans le cadre de cette étude, nous prévoyons recruter deux groupes de femmes, soit 20 femmes en bonne santé et 25 femmes atteintes d’un trouble héréditaire de la coagulation. Le premier objectif de l’étude est de vérifier de quelle façon les taux de facteurs de la coagulation varient durant la grossesse dans ces deux groupes, et également, de déterminer en combien de temps ces facteurs de la coagulation reviennent à leurs taux prégestationnels après l’accouchement. Les facteurs de la coagulation seront mesurés trois fois durant la grossesse, puis au moment de l’accouchement et quatre fois au cours des quatre premières semaines du post-partum. Nous allons tenter, autant que possible, de faire concorder ces prélèvements sanguins avec les tests normalement prévus pour le suivi normal de la grossesse.

L’hémorragie post-partum est très difficile à évaluer et, il n’existe encore aucun outil de mesure objective des saignements. Un graphique a par contre fait l’objet d’études approfondies auprès de femmes dont les règles sont particulièrement abondantes. Le deuxième objectif de l’étude est donc d’évaluer une version modifiée de ce graphique comme outil pratique de mesure des saignements post-partum. Toutes les femmes inscrites à l’étude devront tracer leur graphique durant leurs quatre premières semaines de post-partum.

Grâce à cette étude, nous espérons en arriver à mieux comprendre le phénomène de la coagulation durant et après la grossesse afin de faciliter le suivi obstétrical des femmes enceintes qui souffrent d’un trouble héréditaire de la coagulation.


Recherche sur l’hétérogénéité de l’activité du facteur de coagulation dans l’hémophilie A sévère

Drs Man-Chiu Poon et Gary D. Sinclair
1re année de subvention
Université de Calgary
Calgary, Alberta

Les personnes atteintes d’hémophilie A sévère (moins de 1 % d’activité du facteur VIII [FVIII]) ont de fréquents saignements spontanés dans leurs articulations, ce qui entraîne d’invalidants problèmes d’arthrite. La norme thérapeutique actuelle repose sur l’administration régulière de perfusions de concentré de facteur à titre préventif. Débutée tôt au cours de la vie, cette prophylaxie primaire améliore la qualité de vie des malades, mais il s’agit d’un traitement intensif qui représente un fardeau pour eux et pour leurs proches, sans oublier qu’il est coûteux. Souvent, on installe en outre un dispositif d’administration à demeure pour faciliter la perfusion et des complications peuvent survenir, comme l’infection ou la thrombose.

De 10 à 15 % environ des sujets les plus sévèrement atteints présentent des symptômes hémorragiques plus bénins que prévu. Nous estimons important d’identifier ces patients pour pouvoir individualiser leur traitement et réduire ainsi le nombre de perfusions superflues qui leur sont administrées. Nous croyons en effet que du facteur VIII est présent dans le sang de certains cas sévères, mais à un taux inférieur à 1 %, indécelable à l’aide des analyses de laboratoire actuelles. Une étude canadienne sur la prophylaxie menée par le Dr Victor Blanchette, a en effet révélé que certains sujets sévèrement atteints n’ont besoin que d’une ou deux perfusions hebdomadaires de FVIII – les taux de FVIII seraient inférieurs à 1 % avant la perfusion suivante et pourtant l’effet protecteur semblerait présent.

L’objectif de cette recherche est de mettre au point un test assez sensible pour mesurer avec précision les taux de facteur VIII circulants lorsqu’ils se situent entre 0 et 1 %, basé sur une mesure de l’activité de l’enzyme thrombine dont la production est proportionnelle au taux d’activité de FVIII. Trois aspects du traitement de l’hémophilie seront alors explorés avec la participation de cliniques des quatre coins du Canada. Tout d’abord, nous mesurerons l’activité du FVIII chez 200 personnes atteintes d’hémophilie A sévère après avoir suspendu leur traitement pendant cinq jours ou plus (ou lors du diagnostic), afin de déterminer si leur taux de FVIII de base a un impact sur le moment où survient leur première hémorragie articulaire spontanée. Nous tiendrons compte du fait que les personnes affectées aient ou non hérité d’autres mutations susceptibles de favoriser la coagulation malgré la présence d’un taux très faible d’activité du FVIII. Ensuite, chez les patients de l’étude du Dr Blanchette, intitulée Canadian Dose Escalation Prophylaxis Study (étude canadienne sur la prophylaxie par paliers), nous mesurerons le taux de FVIII plasmatique avant l’injection suivante de FVIII de remplacement. Cela pourrait permettre d’identifier le taux de FVIII minimum capable de conférer un effet protecteur contre les hémorragies et de déterminer ainsi la fréquence des perfusions de FVIII réellement nécessaires. En dernier lieu, nous explorerons avec le Dr Carcao le rapport entre le taux de FVIII de base chez les personnes atteintes d’hémophilie A sévère et la quantité de FVIII récupérée après une injection, d’une part, et la rapidité avec laquelle le FVIII récupéré est éliminé, d’autre part.

En conclusion, cette étude permettra d’évaluer le taux minimum de FVIII inférieur à 1 % qui maintient un effet protecteur afin d’individualiser le traitement des personnes atteintes d’hémophilie sévère.



Le rôle de la vitamine C dans les troubles hémorragiques

Dr Alex Levin
2e année de subvention
The Hospital for Sick Children
Toronto, Ontario

La vitamine C joue un rôle crucial dans la prévention des hémorragies car elle contribue à la résistance des parois vasculaires. On ignore pour l’instant quelles sont les taux normaux de vitamine C chez les enfants. Or, il serait important d’en établir l’éventail de façon à disposer de valeurs de référence essentielles pour la conduite de recherches futures visant par exemple à expliquer pourquoi certains bambins saignent plus que d’autres, surtout s’ils ont d’autres tendances hémorragiques. Selon une hypothèse, la carence en vitamine C pourrait être incriminée. Les premières tentatives de mesurer les taux de vitamine C se sont révélées peu fiables en raison de méthodes d’analyse qui subissaient l’influence du régime alimentaire, de l’heure du jour et d’autres facteurs. Nous nous proposons de mesurer les taux de vitamine C dans un type de cellules sanguines, les lymphocytes. Les taux de vitamine C dans les lymphocytes sont plus précis et moins sujets aux fluctuations diurnes. À cette fin, nous avons mis au point une méthode de chromatographie liquide haute performance qui permet d’en mesurer les taux de vitamine C. Des analyses pilotes sur 50 échantillons ont montré que le test fonctionne très bien. Nous prévoyons obtenir des spécimens de sang provenant de patients chez qui il est déjà prévu de faire des prélèvements pour formule sanguine complète ou autres analyses. Aucun prélèvement supplémentaire ne sera nécessaire. Nous sélectionnerons des patients de différents départements et services du Hospital for Sick Children présumés indemnes de troubles hémorragiques et de maladies pouvant influer sur les taux de vitamine C. Les parents seront invités à remplir un bref questionnaire sur les habitudes alimentaires qui pourraient influer sur les taux de vitamine C.

Après avoir établi les taux de vitamine C (acide ascorbique) jugés normaux en fonction de l’âge et du sexe chez des enfants en bonne santé, nous tenterons de découvrir le rôle possible de la carence en vitamine C dans les troubles hémorragiques et l’hémorragie rétinienne. Nous mesurerons les taux de vitamine C chez les enfants qui souffrent de troubles hémorragiques comme l’hémophilie, la maladie de von Willebrand et le purpura thrombocytopénique idiopathique et nous comparerons les enfants qui ont des troubles hémorragiques importants à ceux qui n’en n’ont pas. De même, nous mesurerons les taux de vitamine C chez les victimes de traumatismes crâniens et du syndrome du bébé secoué présentant ou non des hémorragies rétiniennes. En dernier lieu, nous examinerons les effets de l’immunisation infantile sur les taux de vitamine C dans les lymphocytes.

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